公司与Voyager Therapeutics的合作 - 诺华公司（NVS）与Voyager Therapeutics（VYGR）达成协议，获得一种新型衣壳的许可，用于针对未公开的罕见神经系统疾病的基因治疗项目 [1] - 根据协议，诺华可以选择许可Voyager的RNA驱动的TRACER平台生成的腺相关病毒（AAV）衣壳，用于三个未公开的中枢神经系统（CNS）目标，并可能在未来选择另外两个目标的衣壳 [2] - Voyager将获得1500万美元的预付款，并有资格获得高达3.05亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及基于该衣壳产品的分层中高单位数特许权使用费 [3] - 该许可协议涵盖五个基因治疗项目，包括亨廷顿病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和三个未公开的适应症 [4] 诺华公司的业务聚焦 - 诺华在2023年成功剥离Sandoz业务后，成为一家专注于核心治疗领域的纯创新药物公司，包括心血管、肾脏和代谢、免疫学、神经科学和肿瘤学 [5] - 诺华已拥有一次性静脉注射基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），该疗法在美国、欧盟和其他国家获批用于治疗SMN1基因双等位突变的婴儿和幼儿 [5][6] - 诺华第二季度表现强劲，销售额增长11%，主要得益于Entresto、Kesimpta、Kisqali、Cosentyx、Pluvicto和Leqvio的推动，运营收入指引的上升表明未来几个季度所有关键品牌都将保持强劲势头 [6] - 诺华通过战略收购和交易加强其核心制药业务，最近收购MorphoSys将进一步扩大其肿瘤学管线 [7] 行业其他公司表现 - Krystal Biotech（KRYS）和Fulcrum Therapeutics（FULC）在制药/生物技术行业中表现优异，分别获得Zacks Rank 1（强力买入）评级 [8] - Krystal Biotech的2024年每股收益预估从1.98美元上调至2.37美元，2025年预估从4.33美元上调至7.59美元，年内股价上涨50% [9] - Fulcrum Therapeutics的2024年每股亏损预估从1.24美元收窄至48美分，2025年预估从1.71美元收窄至1.51美元，年内股价上涨27.9% [9]