文章核心观点 Protara Therapeutics公布THRIVE - 1研究结果，显示依赖肠外支持的患者胆碱缺乏和肝功能障碍比例高，公司开发的IV Choline Chloride有望满足该群体未满足的医疗需求，并计划2025年第一季度启动关键PK试验 [1][2][3] THRIVE - 1研究及结果 - 该研究是多中心、横断面前瞻性观察研究，涉及78名依赖肠外支持的青少年和成年肠衰竭患者 [4] - 78%（61/78）患者胆碱缺乏，其中63%（38/60）患者有肝功能障碍，包括脂肪变性、胆汁淤积和肝胆损伤 [1][2][4] IV Choline Chloride相关情况 - 是一种研究中的静脉注射磷脂底物替代疗法，用于口服或肠内营养不可行、不足或禁忌时补充胆碱 [2][7] - 约80%依赖肠外支持的患者胆碱缺乏并有一定程度肝损伤，美国约4万长期肠外支持患者可受益 [7][8] - 已获FDA孤儿药认定，公司拥有相关专利，有效期至2041年 [8] - 公司计划在THRIVE - 3无缝注册2b/3期试验中评估其安全性和有效性 [6] 公司情况 - Protara是临床阶段生物技术公司，致力于开发癌症和罕见病变革性疗法 [9] - 产品组合包括主要候选药物TARA - 002，正在进行非肌肉浸润性膀胱癌和淋巴管畸形的2期试验 [9] - 正在开发用于肠外支持患者的IV Choline Chloride [9] 行业建议 - 美国肠外与肠内营养学会和欧洲临床营养与代谢学会均推荐为接受肠外支持的患者补充静脉注射胆碱 [5]