文章核心观点 - Protara Therapeutics公司宣布其TARA-002在治疗淋巴管畸形（LMs）的Phase 2 STARBORN-1试验中表现出显著疗效，且耐受性良好 公司预计在2025年上半年公布进一步的试验结果 [1][2][3] 试验进展 - TARA-002的Phase 2 STARBORN-1试验已完成首个队列的试验，目前正在进行额外队列的招募，预计2025年上半年公布初步结果 [1][3] - 试验包括三个年龄段的安全性导入队列：6岁至18岁、2岁至6岁、6个月至2岁，每个队列将接受最多四次TARA-002注射，间隔约6周 [3] 试验结果 - 在首个队列中，3名患者中有2名在接受一次TARA-002注射后达到完全响应，分别是一名患有巨囊性淋巴管畸形和一名患有舌下囊肿的患者 [2] - 所有治疗相关不良事件（TEAEs）均为轻度至中度，包括疼痛、肿胀、疲劳和体温升高，且均已缓解 [2] 试验设计 - STARBORN-1试验是一项Phase 2单臂、开放标签、前瞻性临床试验，评估TARA-002对巨囊性和混合囊性淋巴管畸形的疗效和安全性 [3] - 主要终点是巨囊性和混合囊性淋巴管畸形的患者中，临床成功的比例，定义为完全响应（90%至100%的体积减少）或显著响应（60%至90%的体积减少）[4] TARA-002的背景 - TARA-002是一种基于OK-432的细胞疗法，OK-432在日本和台湾已获批用于治疗淋巴管畸形，并在数千名儿童患者中成功使用 [5] - TARA-002已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定，用于治疗淋巴管畸形 [6] 淋巴管畸形的背景 - 淋巴管畸形（LMs）是一种罕见的先天性淋巴管畸形，主要影响头部和颈部区域，超过50%在出生时被发现，90%在3岁前确诊 [7] - LMs的常见并发症包括上呼吸道和消化道压迫、内出血、关键结构压迫、反复感染以及美容和功能障碍 [8] 公司背景 - Protara Therapeutics致力于开发癌症和罕见疾病的变革性疗法，其主要项目包括TARA-002，用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌和淋巴管畸形 [9]