文章核心观点 - 公司宣布开展评估WP1066联合放疗治疗成胶质母细胞瘤的研究者发起的2期研究，该研究获NIH和BrainUp®资助，公司认为WP1066在多种难治癌症中有显著抗肿瘤活性潜力 [1][4] 研究相关情况 - 研究由西北大学与公司合作开展，在西北大学的研究性新药申请（IND）下进行，该申请交叉引用公司2022年4月获美国FDA批准的IND [1] - 研究为2期、开放标签、多臂试验，针对新诊断的IDH野生型、MGMT未甲基化胶质母细胞瘤患者，主要结果衡量指标为无进展生存期，次要结果衡量指标包括肿瘤微环境分析 [2] - 研究已开始招募和治疗患者，开展数月已有4名受试者参与，预计很快招满6人安全导入组，若耐受性良好将继续招募 [3] WP1066药物情况 - WP1066是公司旗舰免疫/转录调节剂，可抑制调节性T细胞错误活性，抑制关键致癌转录因子，刺激肿瘤免疫反应 [3] - 公司的WP1066获治疗脑肿瘤孤儿药认定，及其他三种儿科适应症罕见儿科疾病认定 [5] 胶质母细胞瘤行业情况 - 胶质母细胞瘤是常见脑肿瘤，美国年平均年龄调整发病率为每10万人3.19例，是最具侵袭性恶性原发性脑肿瘤，中位生存期仅15个月，占所有胶质瘤54%和所有原发性脑肿瘤16%，近三十年生存率无显著变化 [5] 公司其他研发情况 - 公司是3期临床阶段制药公司，在研管线针对难治肿瘤和病毒，领先项目Annamycin是下一代蒽环类药物，正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [7] - 公司启动MIRACLE试验（MB108），这是一项关键、适应性设计的3期试验，评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发或难治性急性髓系白血病，公司认为已大幅降低Annamycin治疗AML的开发风险 [8] - 公司还在开发WP1066靶向脑肿瘤、胰腺癌等癌症，以及包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于潜在治疗病毒和某些癌症适应症 [9]