文章核心观点 - Travere Therapeutics的口服非免疫抑制药物Filspari获FDA完全批准用于IgA肾病适应症 扩大了可治疗患者群体 公司股价上涨 该批准基于关键III期PROTECT研究数据 但药物被纳入FDA风险评估和缓解策略计划 且IgAN领域还有其他竞争药物 [1][3][5] 药物批准情况 - Filspari获FDA完全批准用于原发性IgA肾病成人患者减缓肾功能下降 成为该领域唯一非免疫抑制药物 [1] - Filspari于2023年2月获加速批准 用于降低有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿 [2] 股价表现 - 消息宣布后Travere股价周五上涨近11% 年初至今该股上涨22.1% 而行业下跌2.8% [3] 研究数据 - 批准基于关键III期PROTECT研究数据 该研究将Filspari与厄贝沙坦进行了超两年的头对头评估 显示Filspari在保存肾功能方面优于厄贝沙坦 [5] - 采用改良意向治疗分析方法使研究达到估算肾小球滤过率总斜率终点 Filspari治疗患者的平均eGFR斜率为 -3.0 mL/min/1.73 m/年 厄贝沙坦为 -4.2 mL/min/1.73 m/年 [6][8] 药物风险 - 药物被纳入FDA风险评估和缓解策略计划 医生需监测患者肝功能 公司计划与FDA讨论将其移除 [9] - Filspari有关于孕期服用导致严重出生缺陷的黑框警告 [10] 行业竞争 - Calliditas Therapeutics的Tarpeyo是首个基于肾功能指标获FDA完全批准用于IgAN的药物 2023年12月获完全批准 [11] - 诺华的Fabhalta获FDA加速批准用于降低有快速疾病进展风险的原发性IgAN成人患者的蛋白尿 诺华还在开发其他IgAN候选药物 [13][14] 公司评级 - Travere目前Zacks排名为3（持有） [15]