文章核心观点 - 美银证券在Fulcrum Therapeutics公司针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的losmapimod 3期试验结果公布前上调其评级，虽分析师对试验成功可能性存疑但提高了成功概率预期，同时指出该药物有望成FSHD首个疗法但可能面临竞争 [1][4][5] 公司动态 - 美银证券在Fulcrum Therapeutics公司预计10月底公布针对FSHD的losmapimod 3期试验结果前，将其股票评级从表现不佳上调至中性，目标价从5美元提高到10美元 [1][4] - 此前关键研究使用DUX4表达终点失败后，公司进行事后分析并设计以“可及工作空间”（RWS）为终点的新研究，引发投资界争论 [2] 行业情况 - FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，会影响儿童面部、肩部、上臂和小腿肌肉，导致肌肉无力和萎缩 [1] - 两名关键意见领袖对即将公布的3期试验结果表示乐观，认为RWS虽较新但能准确跟踪疾病进展，3期试验中RWS稳定具有临床意义，若能复制2期试验48周时10%的安慰剂调整变化则为成功 [3] - 分析师因对照组反应不可预测，对研究成功可能性仍不确定，将成功可能性从35%提高到50% [4] - losmapimod有望成为FSHD的首个治疗方法，但未来可能面临来自Avidity Biosciences Inc RNA和罗氏控股的竞争，不过这两家公司的研发进度相对滞后 [5] 股价表现 - 周一最后一次检查时，FULC股票上涨1.30%，报8.651美元 [5]