文章核心观点 - 公司宣布潜在首创吸入式可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激活剂mosliciguat管线项目，其在1b期ATMOS研究中表现良好，即将开展全球2期“PHocus”研究，有望为肺动脉高压患者带来新疗法 [1][2] 药物介绍 - mosliciguat是潜在首创且同类最佳的吸入式sGC激活剂，靶向肺部递送且每日一次给药，用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压（PH - ILD） [1] - mosliciguat作用靶点sGC是一氧化氮（NO）/环磷酸鸟苷（cGMP）信号通路关键酶，催化cGMP产生，带来血管舒张、抗炎、抗凋亡、逆转血管重塑和抗纤维化等效果，且其作用独立于血红素和NO，在高氧化环境中可能保留疗效 [2] 研究情况 1b期ATMOS研究 - 该研究为非随机、开放标签、剂量递增、概念验证性试验，评估单次吸入mosliciguat在18 - 80岁WHO 1组或4组肺动脉高压患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学 [3] - 38名患者接受治疗，在符合方案集患者（N = 20）中，1.0、2.0和4.0 mg剂量的mosliciguat使肺血管阻力（PVR）从基线的平均最大峰值分别降低25.9%、38.1%和36.3%，均超过预设的主要结果阈值；药效学分析集（N = 37）也观察到类似效果，表明其作用机制可能使药物在肺动脉高压谱中广泛发挥作用 [3] 全球2期“PHocus”研究 - 即将开展，预计招募约120名PH - ILD患者，美国和欧洲约20万PH - ILD患者治疗选择有限或无，该疾病患病率高于肺动脉高压（PAH），商业机会大且竞争小 [1][6] 药物优势 - 安全性方面，在170名健康志愿者和肺动脉高压患者的1期开发计划中，mosliciguat显示出良好安全性，治疗突发不良事件发生率低 [1][4] - 有效性方面，ATMOS研究显示其能显著降低PVR [1][3] - 便利性方面，半衰期40小时，每日只需一次吸入，通过干粉吸入器（DPI）给药，比现有吸入疗法更方便，且直接递送至肺部可降低全身血管扩张剂的严重不良反应风险 [4][5] 合作情况 - Roivant旗下全资子公司Pulmovant从拜耳获得mosliciguat全球独家开发和商业化权利，拜耳获得约1400万美元预付款，未来开发、监管和商业里程碑付款最高可达2.8亿美元，以及分级高个位数销售版税 [7] 公司信息 - Roivant是商业阶段生物制药公司，旨在加速重要药物开发和商业化以改善患者生活，其管线包括VTAMA、IMVT - 1402、batoclimab、brepocitinib等药物 [9] 投资者活动 - 2024年9月10日上午8点（美国东部时间）将举行电话会议和网络直播讨论更新情况，可注册参加，直播及回放可在公司网站查看 [8]