文章核心观点 - 公司公布ORX750一期试验积极中期数据，显示其能显著改善清醒度且安全性和耐受性良好，计划2024年四季度启动针对特定疾病的二期研究 [1][2] 公司情况 - 公司是临床阶段制药公司，旨在为患者研发变革性药物，有血友病、食欲素激动剂和免疫肿瘤学等项目 [6] - 公司正在开发一系列潜在同类最佳的食欲素受体2（OX2R）激动剂，包括用于治疗睡眠觉醒障碍的ORX750和治疗特定疾病中白天过度嗜睡的ORX142 [7] 研究情况 - 一期临床研究是正在进行的首次人体、随机、安慰剂对照研究，旨在评估ORX750在健康成年受试者中的安全性、耐受性和药代动力学 [2] - 截至2024年9月10日，研究已完成三个单剂量递增队列，推进了两个交叉评估队列，多剂量递增部分也在进行中 [2] 数据结果 - ORX750在两个测试剂量下均显著增加急性睡眠剥夺健康志愿者的清醒度，2.5mg剂量可恢复正常清醒状态，平均睡眠潜伏期达32分钟 [1][3] - 截至数据截止日期，安全性和耐受性良好，未观察到与其他OX2R激动剂相关的常见不良事件，无肝毒性、视觉障碍或幻觉等情况 [1][3][4] - 接受2.5mg剂量的志愿者平均KSS评分较安慰剂有显著改善 [4] - 药代动力学特征支持每日一次口服给药方案，吸收迅速，全身暴露量与剂量大致成正比 [4] 公司计划 - 基于中期数据，公司计划在2024年四季度迅速启动ORX750针对发作性睡病1型、2型和特发性嗜睡症患者的二期研究 [1][2]