文章核心观点 - 公司宣布二次发行普通股，股价下跌，计划用所得款项支持业务发展，拥有多元化收入流且内部管线药物研发进展积极 [1][2][4] 二次发行情况 - 公司宣布向公众二次发行1150万股普通股，发行价每股43.50美元，总计近5.003亿美元，承销商可额外购买172.5万股，预计今日完成发行 [1] 股价表现 - 发行消息宣布后，公司股价周二下跌超12%，发行价较周一收盘价有折扣，年初至今股价下跌16.3%，而行业下跌0.8% [2] 资金用途 - 管理层计划用此次发行净收益和现有现金余额为独立商业发布和管线候选药物临床开发提供资金，还用于一般公司用途，包括营运资金需求 [4] 收入来源 - 公司虽无完全自主营销药物，但收入来源多样，包括商业产品、特许权使用费及合作和研发收入，与阿斯利康、百健、葛兰素史克和诺华等有合作开发和营销药物协议 [5] - 公司通过Spinraza净销售额特许权使用费获商业收入，该药物授权给百健负责商业化，与百健还共同营销Qalsody [6] - 去年12月，FDA批准与阿斯利康合作开发的Wainua用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病，2024年第一季度在美国商业推出，eplontersen在欧盟等地区审批中 [7] - 阿斯利康和公司正在进行Wainua治疗hATTR淀粉样变性引起的心肌病的III期研究，预计2025年上半年有数据读出 [8] - 诺华和葛兰素史克分别是pelacarsen和bepirovirsen的合作伙伴，两项研究数据读出预计分别在2025年和2026年 [9] 自主产品计划 - 公司与领先药企合作获资金投入内部管线开发，部分自主候选药物包括olezarsen、ulefnersen、donidalorsen和zilganersen，已进入后期研究 [10] - 6月，FDA受理olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征的监管申请，基于III期研究结果，若获批将是公司首个独立推出药物，FDA预计12月19日前做出最终决定 [11] - 5月，公司公布donidalorsen两项III期研究顶线结果，基于此准备2024年向FDA提交新药申请，合作伙伴大冢制药准备2024年底前在欧洲提交营销申请 [12] - 2024年上半年，公司中期研究和I/IIa期研究分别达到主要终点，ION582的III期研究预计2025年上半年开始 [13] - 公司推进和拓展自主管线以推动未来收入增长，增加内部管线投资令人鼓舞，有助于多元化收入流并减少对合作伙伴依赖 [14] 评级情况 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [15]