文章核心观点 - 强生公司旗下的杨森-西拉格国际公司向欧洲药品管理局提交了nipocalimab的上市许可申请，用于治疗全身性重症肌无力，该申请基于3期Vivacity - MG3项目研究结果，显示nipocalimab有潜力为患者提供持续疾病控制 [1][2] 关于全身性重症肌无力（gMG） - gMG是一种自身抗体疾病，免疫系统错误攻击神经肌肉接头处的蛋白质，影响欧洲5.6万至12.3万人、全球约70万人，常影响年轻女性和老年男性，约50%患者为女性，五分之一为育龄女性 [4][5] - 疾病初期多为眼部症状，85%以上会发展为全身性，表现为骨骼肌无力，现有标准治疗虽可管理但仍需新疗法 [5] 3期Vivacity - MG3研究 - 该研究旨在评估持续给药的疗效和安全性，纳入199名对标准治疗反应不足的成年gMG患者，其中153名抗体阳性，随机分为nipocalimab加标准治疗组和安慰剂加标准治疗组 [6] - 主要终点是抗体阳性患者在第22、23和24周时MG - ADL评分较基线的平均变化，关键次要终点包括定量重症肌无力（QMG）评分变化，长期安全性和有效性在持续开放标签扩展（OLE）阶段进一步评估 [6] Nipocalimab药物情况 - Nipocalimab是一种研究性单克隆抗体，可高亲和力结合阻断FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，保留免疫功能且不导致广泛免疫抑制，还可防止母体同种抗体经胎盘转移给胎儿 [7] - 该药物获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局多项关键认定，包括孤儿药认定、快速通道认定、突破性疗法认定等 [7] 申请相关数据及结果 - 申请包含3期Vivacity - MG3研究数据，显示接受nipocalimab加标准治疗的广泛抗体阳性参与者的结果优于接受安慰剂加标准治疗的参与者 [2] - 研究中，nipocalimab加标准治疗组患者MG - ADL评分平均变化为 - 4.70，安慰剂加标准治疗组为 - 3.25，最小二乘均值差异为 - 1.45，P = 0.002 [3] - 安全性和耐受性与其他nipocalimab研究一致，不良事件、严重不良事件和导致停药的不良事件总体发生率与安慰剂加标准治疗组相似，nipocalimab加标准治疗组严重不良事件报告率为9.2%，安慰剂加标准治疗组为14.3% [2][3] 公司情况 - 强生公司致力于医疗保健创新，通过创新药物和医疗技术专业知识，在医疗保健解决方案全领域进行创新，以实现未来突破，深刻影响人类健康 [8]