文章核心观点 - 富尔克鲁姆治疗公司（Fulcrum Therapeutics）III期REACH研究数据令人失望，导致股价暴跌，公司决定停止losmapimod在FSHD的进一步开发，不过公司另一候选药物pociredir有潜力，公司还有资金推进管线开发 [1][4] 研究结果 - REACH研究评估候选药物losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD），未达到主要终点，治疗组相对表面积（RSA）与安慰剂组相比无基线变化，次要终点也未达到名义统计学显著性 [1][2] - 48周时，losmapimod治疗组RSA改善0.013，安慰剂组可触及工作空间（RWS）改善0.010；治疗组肌肉脂肪浸润（MFI）增加0.42%，安慰剂组增加0.57%；治疗组外展肌力量改善9.63%，安慰剂组改善2.24%；两个患者报告结局次要终点无统计学显著差异 [2][3] 公司决策 - 因REACH研究数据不佳，公司决定停止losmapimod在FSHD的进一步开发 [4] 管线进展 - 公司正在进行早期研究，评估候选药物pociredir治疗镰状细胞病（SCD），FDA已授予其快速通道和孤儿药资格，若成功开发并获批，有望提升公司前景 [4][5] 财务状况 - 截至2024年6月30日，公司有2.738亿美元现金、现金等价物和有价证券，计划用于推进pociredir治疗SCD及其他管线开发活动 [6] 股价表现 - 9月12日，公司股价暴跌61.1%，年初至今暴跌49%，而行业下跌0.8% [1][2] 其他相关公司 - 富尔克鲁姆治疗公司目前Zacks排名为1（强力买入），生物技术领域其他排名靠前的股票有Illumina和Krystal Biotech，目前Zacks排名均为1 [7] - 过去60天，Illumina 2024年每股收益预期从1.18美元升至3.62美元，2025年从2.93美元升至4.43美元，年初至今股价下跌9.3%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率463.46% [8] - 过去60天，Krystal Biotech 2024年每股收益预期从1.98美元升至2.38美元，2025年从4.33美元升至7.31美元，年初至今股价上涨57.7%，过去四个季度盈利三次超预期，一次未达预期，平均惊喜率45.95% [9]