文章核心观点 - 2024年9月16日Clene公司宣布将在11月底前与美国FDA就CNM - Au8治疗ALS的开发进行面谈，此前FDA曾认为其简报包不支持加速批准途径提交新药申请，但经进一步对话同意面谈重新评估 [1][2] 公司信息 - Clene是临床后期生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能，治疗包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和多发性硬化症等神经退行性疾病，公司位于犹他州盐湖城，在马里兰州有研发和制造业务 [3] 产品信息 - CNM - Au8是研究性一流疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径同时减少氧化应激，改善中枢神经系统细胞的存活和功能，是口服金纳米晶体悬浮液，能通过增加能量产生和利用恢复神经元健康和功能 [3][4] 会议信息 - 会议将有FDA新药办公室主任、神经科学办公室主任、神经病学1司审查团队以及ALS、生物统计学和生物标志物领域的关键意见领袖参与 [1] 数据情况 - 对于CNM - Au8公司有超700患者年的安全数据，未发现重大安全问题或安全趋势，至今无临床试验研究人员确定与CNM - Au8治疗相关的严重不良事件 [2]