文章核心观点 - 公司是临床阶段生物技术公司，独特基因疗法有潜力，资金充足到2025年Q3，重申对其“买入”评级 [2] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用专有平台开发基因和细胞疗法，目标是恢复各种眼部疾病的视网膜功能 [2] - 公司参与50亿美元NIAID资助的NextGen计划，开发吸入式新冠疫苗 [2] 股价表现 - 自上次覆盖以来，公司股价上涨10.0%，有一定波动性 [3] 管线进展 基因疗法 - OCU400用于治疗视网膜色素变性（RP）-RHO突变，正在进行Phase 3 liMEliGhT试验，已获FDA的再生医学先进疗法（RMAT）指定，FDA还批准了其扩大使用计划（EAP） [4][5] - AAV - hNR2E3用于RP - 基因无关适应症，FDA授予RP适应症和RHO突变的RMAT指定，EMA接受美国的上市许可申请（MAA） [4] - OCU410 AAV - hRORA用于干性年龄相关性黄斑变性（地理萎缩），已对9名患者给药，启动了2期临床试验 [4] - OCU410ST AAV - hRORA用于Stargardt病，接近完成1期试验 [4] 生物制剂 - OCU200用于糖尿病黄斑水肿，继续与FDA合作解决问题；Transferrin - Tumstatin用于糖尿病视网膜病变和湿性年龄相关性黄斑变性，均已准备好进行新药临床试验申请（IND） [4] 细胞疗法 - NeoCart®（自体软骨细胞衍生的新软骨）用于治疗膝关节软骨缺损，3期临床试验取决于资金和cGMP设施建设完成情况 [4] 疫苗 - OCU500系列包括针对新冠、流感（四价）、流感 + 新冠的疫苗，NIAID计划提交IND以启动新冠疫苗的临床试验 [4] OCU400优势 - 传统基因疗法对视网膜疾病效率低，OCU400是广谱、基因无关的方法，可解决当前基因疗法的不足，有望成为一次性终身治疗方法 [6][9] - OCU400在动物和人体试验中均证明了基因无关机制的有效性，预计3期结果的应答率高于唯一获批的RP治疗药物 [13] 其他项目进展 - OCU410完成了1/2期ArMaDa研究的给药，已启动2期更大规模队列研究；OCU410ST正在完成1/2期GARDian研究的1期，预计2024年Q3进入2期 [11] - NeoCart理论上可修复膝关节软骨缺陷，3期试验取决于资金，若可能将于2024年下半年开始，目前cGMP设施已获最终许可和入住证书 [12][15] 资金情况 - 公司通过公开发行3040万股股票，每股1.15美元，筹集了3500万美元，目前短期可用流动性为5070万美元，资金可维持到2025年Q3 [20][21] 估值分析 - 公司市值3.483亿美元，自上次覆盖以来上涨10.0%，RP市场预计到2033年将增长到214亿美元，若OCU400获批，公司市值有望大幅提升 [21][23] - 假设公司保守占领RP市场1%，即3000名患者，即使按悲观价格10万美元/疗法计算，收入也可达3亿美元，且行业远期市销率为3.9，显示公司当前市值被低估 [23] 风险与结论 - 主要风险是OCU400的3期试验结果，若结果不佳，可能导致公司价值驱动因素消失和股东损失 [24] - 基于目前数据和进展，重申对公司的“买入”评级，但在看到明确的3期试验数据和FDA批准前，公司投资仍有一定投机性 [26][27]