临床试验进展 - 公司已在其1期临床试验中对前两名患者进行了TTX-MC138的给药 这是TTX-MC138临床开发计划的重要里程碑 [1][2] - 该1期临床试验是一项多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究 旨在评估TTX-MC138在多种转移性实体癌患者中的安全性和耐受性 [1][3] - 试验包括初始剂量递增阶段和随后的剂量扩展阶段 剂量递增阶段的主要目标是评估TTX-MC138递增剂量水平的安全性和耐受性 剂量扩展阶段将进一步评估TTX-MC138在特定肿瘤类型中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性 [3] 药物特性 - TTX-MC138是一种反义寡核苷酸 与公司的专有TTX递送系统结合 旨在抑制microRNA-10b 这是一种已知在多种癌症中驱动转移的分子 [1] - TTX-MC138是首个在临床开发中专门针对跨多个适应症和转移部位负责转移疾病的分子治疗候选药物 [2] - TTX-MC138有潜力改善多种癌症患者的预后 包括乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌、结肠癌、肺癌等 [2] 公司背景 - 公司是一家临床阶段的肿瘤学公司 专注于治疗转移性疾病 致力于通过其专有的TTX纳米颗粒平台智能设计和有效递送RNA疗法来战胜癌症 [5] - 公司的主要治疗候选药物TTX-MC138专注于治疗过度表达microRNA-10b的转移性肿瘤 microRNA-10b是一种独特且有据可查的转移生物标志物 [5] - 公司正在开发一系列其他首创RNA治疗候选药物 旨在克服RNA递送的挑战 从而解锁治疗各种癌症相关的新型遗传靶点 [5]