公司战略调整 - 公司将重点推进ATH-1105的临床开发计划，作为治疗神经退行性疾病（包括肌萎缩侧索硬化症ALS和阿尔茨海默病AD）的潜在疗法 [1] - 公司实施成本控制措施，包括裁员约70%，预计一次性成本约280万美元，年度成本节约约1340万美元 [2] - 通过成本控制措施，公司预计将现金跑道延长至2026年第一季度，并将考虑合作伙伴关系和融资等选项以进一步延长现金跑道 [2] ATH-1105研发进展 - ATH-1105是一种口服给药、正向调节神经营养HGF系统的下一代小分子药物，目前处于1期临床试验阶段，预计2024年底完成，计划2025年开始对ALS患者给药 [1] - 在ALS临床前模型中，ATH-1105显示出显著增加存活率、增强运动和神经功能、减少周围神经脱髓鞘和轴突变性、改善神经退行性变和炎症 [4] - 公司已完成1期试验第一组健康志愿者给药，预计2024年底完成全部研究，目标2025年开始对ALS患者给药 [3] 药物机制与潜力 - ATH-1105具有增强的血脑屏障穿透性和改善的药代动力学特性，临床前数据显示其神经保护作用，包括持续降低血浆神经丝轻链NfL水平 [3] - HGF调节可能降低血浆NfL水平，具有预防神经退行性变的潜在效果，在ALS中NfL降低与临床结果改善相关 [3] - ATH-1105是公司下一代口服小分子药物，靶向神经营养HGF系统，用于治疗ALS [4] 公司背景 - Athira Pharma是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子药物以恢复神经元健康和减缓神经退行性变 [5] - 公司总部位于华盛顿州西雅图地区，致力于通过调节神经营养HGF系统的候选药物管线改变神经系统疾病的进程 [5][6]