文章核心观点 - 生物技术公司Capricor Therapeutics与日本药企Nippon Shinyaku达成合作协议，Nippon Shinyaku将在欧洲商业化和分销Capricor的主要资产deramiocel，同时Nippon Shinyaku将以溢价购买Capricor股票，此次合作将为Capricor带来资金支持并推动deramiocel的开发和上市进程 [1][2][3] 合作协议内容 - Capricor与Nippon Shinyaku达成有约束力的条款书，预计在2024年第四季度敲定最终协议，Capricor负责deramiocel在欧盟、英国及其他地区国家的开发和制造，Nippon Shinyaku负责这些地区的销售和分销 [2] - Capricor将获得2000万美元预付款，还有高达7.15亿美元的潜在开发和销售里程碑付款，并获得两位数的产品收入份额 [2] - Nippon Shinyaku同意以每股5.36美元的价格购买2798507股Capricor普通股，总价约1500万美元，较60天成交量加权平均价格溢价20%，预计9月20日左右完成交易 [3] 合作意义 - Capricor首席执行官表示与Nippon Shinyaku在欧洲的合作是关键时刻，预付款和股权投资将使公司资金使用期延长至2026年，有助于推进deramiocel在美国及其他地区的潜在批准，为商业化推出、扩大生产规模和欧洲产品开发提供资金 [3] - Nippon Shinyaku总裁表示期待扩大deramiocel的全球商业版图，此次合作将继续投资该公司的DMD业务，并为有需要的患者推进改变生活的疗法 [3] 产品相关信息 deramiocel - 由同种异体心球来源细胞组成，临床前和临床研究显示其在肌营养不良症和心力衰竭中具有免疫调节、抗纤维化和再生作用，通过分泌外泌体发挥作用，已有超100篇同行评审科学出版物，在多项临床试验中已用于超200名人类受试者 [6] - 治疗DMD已获得孤儿药指定，监管途径得到RMAT支持，若获FDA营销批准，Capricor有资格获得优先审评券 [6] Duchenne muscular dystrophy - 是一种毁灭性遗传疾病，特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，中位死亡年龄约30岁，每3500名男婴中约有1例，美国患者人数约1.5 - 2万人，病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损，治疗选择有限且无治愈方法 [7] 公司相关信息 Capricor Therapeutics - 是一家致力于推进基于细胞和外泌体疗法以重新定义罕见病治疗格局的生物技术公司，主要候选产品deramiocel正处于治疗DMD的3期临床开发阶段，还利用其外泌体技术的StealthX™平台进行临床前开发 [9] Nippon Shinyaku - 是一家在东京证券交易所上市的日本制药公司，秉持“帮助人们过上更健康、更幸福的生活”的经营理念，旨在通过创造独特药物为患者和家庭带来希望 [1][8]