公司动态 - MannKind Corporation 宣布其 Clofazimine Inhalation Suspension 用于治疗 NTM 肺部疾病的 III 期研究（ICoN-1）已获得日本药品和医疗器械管理局（PMDA）的批准 该研究已在美国、日本、韩国和澳大利亚获得批准 预计台湾将在 2024 年第四季度获得批准 [1] - ICoN-1 研究于 2024 年 6 月在美国启动 并于 2024 年 9 月完成首例患者随机化 计划在全球 100 多个研究中心招募约 230 名符合条件的参与者 以确保至少有 180 名参与者可用于疗效评估 [2] - ICoN-1 试验是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期注册研究 旨在评估 Clofazimine Inhalation Suspension 在成人难治性 NTM 肺部疾病患者中的疗效和安全性 主要终点包括痰培养转阴和生活质量的变化 [3] 产品进展 - 2024 年 5 月 美国 FDA 授予 Clofazimine Inhalation Suspension（MNKD-101）用于治疗 NTM 肺部疾病的快速通道资格 该产品此前还获得了孤儿药和合格传染病产品（QIDP）的认定 可能获得长达 12 年的市场独占期 [4] - Clofazimine Inhalation Suspension 已获得美国专利（No 11,793,808） 有效期至 2039 年 6 月 8 日 并在日本获得相应专利（7377259） 其他主要市场的专利申请正在进行中 [4] 行业背景 - NTM 肺部感染是一种罕见疾病 由于其在全球范围内的发病率上升 与寿命缩短、高发病率和患者生活质量显著下降相关 已成为全球健康问题 [5] - 美国最常见的 NTM 是 MAC 约占所有 NTM 肺部疾病病例的 80% 2022 年美国 NTM 疾病患病率估计超过 10 万人 日本超过 15 万人 其中约 15-20% 为难治性病例 美国 NTM 患病率每年增长 7.5% [6] 公司概况 - MannKind Corporation 专注于开发和商业化创新的吸入治疗产品和设备 以满足内分泌和罕见肺部疾病患者的未满足医疗需求 [7] - 公司利用其配方能力和设备工程技术 致力于减轻糖尿病、NTM 肺部疾病、肺纤维化和肺动脉高压等疾病的负担 其核心技术包括干粉配方和吸入装置 可快速方便地将药物输送到肺部 [7]