文章核心观点 - 公司将在第40届欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会(ECTRIMS)大会上展示KYV-101在神经炎症性疾病中的临床试验设计和方法，并分享11例患者的病例报告，这些报告进一步证实了KYV-101在治疗僵人综合征、重症肌无力和多发性硬化症中的初步疗效和安全性，展示了其在B细胞驱动的神经炎症性疾病中的广泛潜力[1][2][3] 临床试验设计和方法 - 公司将在ECTRIMS大会上展示三张海报，详细介绍KYV-101临床试验的设计和方法，包括KYV-101抗CD19嵌合抗原受体T细胞的活性与制造、KYSA-6试验的设计（针对难治性重症肌无力）、以及KYSA-7试验的设计（针对难治性原发性和继发性进展型多发性硬化症）[4] 病例报告 - 公司将在名为"KYV-101解锁CAR T细胞疗法在神经炎症性疾病中的潜力"的研讨会上，展示来自11例患者的病例报告，这些患者分别患有僵人综合征、重症肌无力和多发性硬化症 - 在僵人综合征中，两名患者显示出改善的移动能力和/或步行速度以及降低的自体抗体滴度，其中一名患者在输注后超过一年仍保持改善 - 在重症肌无力中，三名患者显示出降低的病理性抗AChR抗体滴度和持续的疾病控制，其中两名患者在输注后超过一年仍保持改善 - 在多发性硬化症中，五名患者显示出中枢神经系统中寡克隆带的显著和前所未有的平均减少，这是一个潜在的疾病进展减少的替代生物标志物[3] 公司和产品介绍 - 公司是一家以患者为中心的临床阶段生物制药公司，专注于开发用于自身免疫性疾病患者的细胞疗法，其主要候选产品KYV-101是一种自体、全人CD19 CAR T细胞产品，用于B细胞驱动的自身免疫性疾病 - KYV-101目前正在美国和德国进行多项公司赞助的开放标签1/2期和2期试验，涵盖自身免疫性疾病的两个广泛领域：风湿病学和神经炎症，以及在多个地理区域进行的多项研究者发起的试验[8][9] 疾病背景 - 僵人综合征(SPS)是一种罕见的进行性神经免疫疾病，导致躯干、手臂和腿部肌肉的致残性僵硬，影响行走或移动能力[5] - 重症肌无力(MG)是一种自身免疫性疾病，与全身肌肉无力相关，可能导致眼动、咀嚼和吞咽、呼吸、言语和骨骼肌的困难[6] - 多发性硬化症(MS)是一种慢性神经退行性自身免疫疾病，影响全球超过280万人，常见于女性和北欧血统的人群，症状包括视力模糊、言语不清、震颤、麻木、极度疲劳、记忆和注意力问题，以及在严重情况下无法行走或站立[7]