文章核心观点 - 公司完成治疗Danon病的基因疗法RP - A501关键II期研究患者招募，还在推进其他基因疗法研发，同时介绍了部分生物技术行业排名靠前股票情况 [1][5][8] Rocket Pharmaceuticals公司情况 RP - A501研究进展 - 完成评估RP - A501治疗Danon病关键II期研究患者招募 [1] - 全球多中心II期研究评估RP - A501对男性Danon病患者安全性和有效性 [3] - 研究共同主要终点是检查LAMP2蛋白表达改善和左心室质量降低以支持RP - A501加速批准 [3] - 关键次要终点是观察肌钙蛋白变化，其他次要终点包括利钠肽、24个月无事件生存率和治疗出现的安全事件 [4] Danon病情况 - Danon病是由LAMP2基因突变引起的罕见X连锁遗传病 [1] - 美国和欧洲约1.5万至3万患者受Danon病影响，目前唯一可用治疗方法是心脏移植且不能治愈还可能导致并发症 [2] 股价表现 - 9月17日消息公布后公司股价上涨13.5%，年初至今股价暴跌27.2%，而行业上涨1% [2] 其他管线进展 - 开发基因疗法Kresladi治疗严重白细胞粘附缺陷 - I（LAD - I），2024年6月FDA就其生物制品许可申请发出完整回复信，要求补充化学制造和控制方面“有限”额外信息 [5][6] - 评估基因疗法RP - L102和RP - L301分别治疗范可尼贫血和丙酮酸激酶缺乏症，两者处于中期开发阶段 [7] 评级情况 - 目前Zacks排名为3（持有） [8] 生物技术行业排名靠前股票情况 Illumina公司 - Zacks排名为1（强力买入） [8] - 过去60天2024年每股收益预期从1.84美元升至3.62美元，2025年从3.22美元升至4.43美元 [9] - 年初至今股价下跌6.5%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [9] Krystal Biotech公司 - Zacks排名为1（强力买入） [8] - 过去60天2024年每股收益预期从2.09美元增至2.38美元，2025年从4.33美元增至7.31美元 [10] - 年初至今股价上涨52.6%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜率为45.95% [10] Fulcrum Therapeutics公司 - Zacks排名为1（强力买入） [8] - 过去60天2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至0.33美元，2025年从1.71美元收窄至1.14美元 [11] - 年初至今股价暴跌48.3%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [11]