文章核心观点 Incyte和Syndax宣布Niktimvo治疗复发性/难治性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的2期AGAVE - 201试验结果发表，该药已获FDA批准并被纳入NCCN指南，展现出良好疗效和安全性，公司计划2025年第一季度初在美国推出 [1][6][7] 试验相关 试验设计 - 全球AGAVE - 201剂量范围试验评估axatilimab对241名复发/难治性活动性cGVHD患者的疗效、安全性和耐受性，患者随机分三组，分别接受不同剂量治疗，主要终点是各剂量组按2014 NIH标准达到客观缓解的患者比例，次要终点包括缓解持续时间等 [8] 试验结果 - 试验在所有剂量组达到主要终点，0.3 mg/kg每两周一次剂量组患者在治疗前六个月的总缓解率最高达74%，中位缓解时间为1.7个月，该组约60%患者在12个月时维持缓解 [3] - 多数接受过大量预处理且对先前治疗无反应的患者症状负担有临床意义的减轻，0.3 mg/kg剂量组60%患者慢性GVHD症状有临床意义的减轻，各研究器官均有器官特异性反应，纤维化主导器官反应显著，关键患者亚组客观缓解率≥75% [4] 安全性 - 最常见治疗突发不良事件与CSF - 1R抑制的靶向效应一致，总体人群中超20%患者出现某些实验室异常、疲劳和感染等，0.3 mg/kg剂量组49%患者报告≥3级不良事件，6%患者因不良事件停药 [5] 药物获批与指南纳入 - 2024年8月14日，FDA批准Niktimvo用于治疗至少接受过两种系统治疗失败、体重至少40 kg的成人和儿童慢性GVHD患者，推荐剂量为0.3 mg/kg，每两周静脉输注一次 [6] - 2024年8月30日，Niktimvo被纳入最新NCCN肿瘤临床实践指南，作为治疗上述患者的2A类推荐 [6] 商业化计划 - 在美国，Niktimvo将由Incyte和Syndax共同商业化，Incyte拥有美国以外独家商业化权利，公司预计不迟于2025年第一季度初在美国推出该药 [7] 药物研究进展 - Axatilimab正在慢性GVHD一线联合试验中研究，与ruxolitinib的2期联合试验和与类固醇的3期联合试验预计年底启动，还在特发性肺纤维化2期试验中研究 [11] 公司介绍 Incyte - 全球生物制药公司，致力于为未满足医疗需求患者寻找解决方案，拥有一流药物组合和强大产品管线，总部位于特拉华州威尔明顿，业务覆盖北美、欧洲和亚洲 [21] Syndax - 商业阶段生物制药公司，开发创新癌症治疗管线，包括revumenib和Niktimvo，正在开展多项临床试验 [23]