文章核心观点 - 协和麒麟将在2024年美国骨与矿物质研究学会年会上分享关于布罗索尤单抗在现实临床实践中的应用以及X连锁低磷血症患者负担的新研究成果 [1] 研究成果展示信息 口头报告 - 9月28日上午11:30（美国东部夏令时），皇家国立骨科医院的Judith Bubbear医生将进行题为“英国X连锁低磷血症成年患者布罗索尤单抗治疗的真实世界研究患者报告结局”的口头报告 [2] 海报展示 布罗索尤单抗治疗对XLH患者的现实影响 - “XLH疾病监测项目中现实环境下布罗索尤单抗与传统疗法对X连锁低磷血症成年患者的疗效比较”，9月28日下午2:15 - 3:45（美国东部夏令时）展示，主要作者为智利天主教大学的Pablo Florenzano医生 [4] - “现实环境下布罗索尤单抗治疗X连锁低磷血症患者按年龄组的生化指标测量：XLH疾病监测项目分析”，9月27日下午5:30 - 7:30（美国东部夏令时）欢迎招待会/全体海报展示环节以及9月29日下午2:15 - 3:45（美国东部夏令时）海报展示II环节展示，主要作者为安大略东部儿童医院的Leanne M. Ward医生 [4] - “骨骼生长末期接受布罗索尤单抗治疗的X连锁低磷血症青少年患者的症状：混合方法分析”，9月28日下午2:15 - 3:45（美国东部夏令时）展示，主要作者为英国伯明翰妇女儿童医院的Vrinda Saraff医生 [4] - “布罗索尤单抗治疗中国X连锁低磷血症性佝偻病/骨软化症成年患者的有效性和安全性：一项开放标签、多中心、单队列、上市后IV期研究”，9月29日下午2:15 - 3:45（美国东部夏令时）展示，主要作者为北京协和医院的Wei Liu医生 [4] - “布罗索尤单抗治疗中国X连锁低磷血症性佝偻病/骨软化症儿科患者的有效性和安全性：一项开放标签、多中心、单队列、上市后IV期研究”，9月28日下午2:15 - 3:45（美国东部夏令时）展示，主要作者为华中科技大学同济医学院的Xiaoping Luo医生 [4][5] XLH对患者生活多方面的负担 - “X连锁低磷血症成年患者止痛药物使用与患者报告结局的关联：一项3期研究的探索性分析”，9月28日下午2:15 - 3:45（美国东部夏令时）展示，主要作者为协和麒麟国际的Angela Williams博士 [5] - “遗传性低磷血症患者尽管较早出现合并症但并不易早逝：一项丹麦回顾性登记研究”，9月29日下午2:15 - 3:45（美国东部夏令时）展示，主要作者为丹麦奥胡斯大学医院的Signe Sparre Beck - Nielsen医生 [5] - “X连锁低磷血症社区影响调查：心理社会健康、症状和自我护理”，9月28日下午2:15 - 3:45（美国东部夏令时）最新突破海报展示I环节展示，主要作者为范德比尔特大学医学中心的Jill Simmons医生 [5] 填补证据空白以改善XLH临床决策 - “推进XLH患者证据（APEX）：现实世界XLH全球数据统一项目的原理和设计”，9月28日下午2:15 - 3:45（美国东部夏令时）展示，主要作者为意大利佛罗伦萨FIRMO基金会和米兰圣拉斐尔生命健康大学的Maria Luisa Brandi医生 [5] X连锁低磷血症介绍 - X连锁低磷血症是一种罕见的终身遗传性疾病，会影响儿童和成人的骨骼和肌肉，患者体内成纤维细胞生长因子23过量产生，导致尿液中排出过多磷，磷水平过低会导致儿童佝偻病和成人骨软化症等 [6] 布罗索尤单抗介绍 作用机制 - 布罗索尤单抗是协和麒麟发现的一种重组全人单克隆IgG1抗体，可结合并抑制成纤维细胞生长因子23的生物活性，有助于恢复肾脏对磷的重吸收，增加活性维生素D的产生，从而增强肠道对磷酸盐和钙的吸收 [7] 美国适应症 - 布罗索尤单抗适用于治疗6个月及以上成人和儿科患者的X连锁低磷血症 [8] 不良反应 儿科患者 - 三项研究中，10%或以上接受布罗索尤单抗治疗的儿科XLH患者出现的不良反应包括发热、注射部位反应、咳嗽、呕吐等 [13] - 上市后经验显示，接受布罗索尤单抗治疗的儿科XLH患者出现血磷升高 [14] 成人患者 - 一项研究中，超过5%接受布罗索尤单抗治疗的成人XLH患者且比安慰剂组至少多2例出现的不良反应包括背痛、头痛、牙齿感染等 [15] 协和麒麟公司介绍 - 协和麒麟是一家总部位于日本的全球专科制药公司，致力于发现和提供具有改变生活价值的新型药物和治疗方法，已在药物发现和生物技术创新领域投资70多年，目前正致力于开发下一代抗体以及细胞和基因疗法 [20]