文章核心观点 公司宣布成立间皮瘤临床咨询委员会以支持临床前间皮瘤肿瘤学项目，继续围绕Reqorsa®基因疗法开展研究，有望为癌症和糖尿病患者提供新疗法 [1][2] 公司动态 - 公司宣布成立间皮瘤临床咨询委员会，由四位来自主要研究机构、专门从事间皮瘤治疗的世界知名研究人员组成，以支持公司临床前间皮瘤肿瘤学项目 [1] - 纽约大学朗格尼健康中心的公司合作者将于下月在2024年EORTC - NCI - AACR分子靶点与癌症治疗研讨会上展示TUSC2治疗间皮瘤的更多积极临床前数据 [2] - 公司肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] 产品信息 - Reqorsa®基因疗法用于非小细胞肺癌和小细胞肺癌，由表达TUSC2基因的质粒封装在带正电荷的非病毒纳米颗粒中，通过静脉注射，靶向癌细胞，可将功能性TUSC2基因传递给癌细胞，同时减少正常组织摄取，具有多模式作用机制 [2][4] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接输送到胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002可将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞；在2型糖尿病中，GPX - 002可使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [7] 行业数据 - 间皮瘤是一种在许多内脏器官表面的薄层组织（间皮）中形成的癌症，最常见的胸膜间皮瘤发生在肺部周围组织，占所有间皮瘤诊断的80 - 90% [3] - 美国每年约有3000例新的间皮瘤病例被诊断出来，每年约有2500例与间皮瘤相关的死亡，胸膜间皮瘤患者预期寿命为18个月，接受治疗的3年生存率为23% [3] - 84%的间皮瘤中TUSC2表达下调，MD安德森进行的实验室研究表明，REQORSA治疗后，肿瘤细胞在体外对TUSC2的摄取是正常细胞的10到33倍 [2]