文章核心观点 Edgewise Therapeutics公司公布EDG - 7500在健康受试者1期试验及梗阻性肥厚型心肌病2期CIRRUS - HCM试验单剂量组的顶线数据，药物耐受性良好且有积极治疗效果，公司股价上涨 [1][6] 试验情况 - 1期单剂量递增试验（SAD）中48名健康受试者接受5 - 300mg单剂量EDG - 7500 [2] - 1期多剂量递增试验（MAD）中24名健康受试者每日一次接受25 - 100mg EDG - 7500，持续14天 [2] - CIRRUS - HCM试验A部分中梗阻性肥厚型心肌病患者接受50、100或200mg单剂量EDG - 7500 [4] 试验结果 耐受性 - EDG - 7500在SAD和MAD中耐受性良好，生命体征、临床化学、血液学或心电图无临床意义变化或趋势 [2] 心脏指标 - 所有SAD和MAD受试者在不同EDG - 7500暴露水平下左心室射血分数无显著变化 [3] - 接受100和200mg单剂量的患者静息左心室流出道压力梯度（LVOT - G）平均降低67%，激发（瓦尔萨尔瓦动作）LVOT - G平均降低55% [4] - 接受100或200mg EDG - 7500的患者中60%静息LVOT梯度低于30mmHg，瓦尔萨尔瓦动作时低于50mmHg [5] - 单剂量EDG - 7500治疗使200mg组心力衰竭关键生物标志物NT - proBNP平均降低64% [5] - 1期和CIRRUS - HCM试验中所有受试者即使在不同EDG - 7500暴露水平下左心室射血分数也未降至50%以下 [6] 药代动力学 - MAD中观察到半衰期约30小时，每日一次给药约4天后达到稳态 [3] - SAD和MAD中均观察到暴露量随剂量成比例增加 [4] 股价表现 - 周四最后一次检查时EWTX股票上涨39.3%，报26.58美元 [6]