文章核心观点 - 公司公布2024财年第四季度和全年财务业绩及业务进展，FDA解除ersodetug部分临床搁置，两项治疗罕见病低血糖的3期研究将推进 [1][2] 近期管线进展及预期里程碑 先天性高胰岛素血症（Congenital HI） - FDA解除ersodetug部分临床搁置，允许其纳入正在进行的3期sunRIZE研究 [3] - 美国启动研究启动活动，目标是2025年初纳入美国参与者 [3] - sunRIZE研究在美国以外地区的患者入组进展顺利 [3] - sunRIZE研究的顶线结果预计在2025年下半年公布 [3] 肿瘤性高胰岛素血症（Tumor HI） - FDA批准ersodetug治疗肿瘤性高胰岛素血症低血糖的3期注册研究的新药研究申请（IND） [4] - 研究启动活动正在进行，主要在美国进行，预计2025年上半年开始患者入组 [4] - 顶线结果预计在2026年下半年公布 [4] - 已有多名胰岛素瘤患者在扩大使用计划（EAP）中接受了ersodetug治疗 [4] 糖尿病性黄斑水肿（Diabetic Macular Edema，DME） - 2024年5月公布了RZ402治疗DME的2期概念验证研究的阳性顶线结果 [5] - 研究达到主要终点，显示出良好的安全性和耐受性，所有RZ402剂量水平下研究眼的中央亚区厚度（CST）较安慰剂显著降低（改善约50微米） [5] - 公司正在与潜在合作伙伴进行对话，以推进RZ402的进一步开发 [5] 2024财年第四季度和全年财务结果 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券投资为1.271亿美元，而2023年6月30日为1.184亿美元 [6] - 2024财年第四季度研发费用为1910万美元，上年同期为1090万美元；2024财年全年研发费用为5570万美元，2023财年为4380万美元，增长主要由于临床试验活动支出增加、ersodetug制造成本、里程碑付款和员工相关费用增加 [7] - 2024财年第四季度一般及行政费用为400万美元，上年同期为330万美元；2023财年全年一般及行政费用为1470万美元，2023财年为1220万美元，增长主要归因于员工人数增加和专业费用导致的员工相关费用增加 [8] - 2024财年第四季度净亏损为2300万美元，上年同期净亏损为1270万美元；2024财年全年净亏损为6850万美元，2023财年净亏损为5180万美元 [9] 关于ersodetug - ersodetug是一种全人单克隆抗体，可结合胰岛素受体上的独特变构位点，抵消胰岛素和相关物质（如IGF - 2）对胰岛素受体过度激活的影响，从而改善高胰岛素血症（HI）患者的低血糖症状，因其作用于胰腺下游，有可能普遍有效治疗任何形式HI导致的低血糖 [10] 关于sunRIZE - 3期sunRIZE研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估ersodetug对先天性HI且低血糖控制不佳患者的疗效和安全性，3个月至45岁的参与者有资格参加，研究将在全球十几个国家招募多达56名参与者 [11] 关于Rezolute, Inc. - Rezolute是一家后期罕见病公司，专注于显著改善高胰岛素血症（HI）导致的低血糖患者的预后，其抗体疗法ersodetug旨在治疗所有形式的HI，并在临床试验和实际应用中对先天性HI和肿瘤性HI的治疗显示出显著益处 [12]