Apellis Receives Negative CHMP Opinion for Pegcetacoplan for Geographic Atrophy (GA) in the EU Following Re-Examination
文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会确认6月对玻璃体内注射培克他普兰治疗年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩的营销授权申请的负面意见,公司对此失望但仍致力于扩大该治疗的可及性 [1] 分组1:地理萎缩(GA)相关情况 - GA是年龄相关性黄斑变性的晚期形式,是全球致盲的主要原因,影响超100万美国人和500万全球人口 [3] - GA是一种进行性、不可逆疾病,由病变生长破坏负责视力的视网膜细胞引起,导致的视力丧失严重损害患者独立性和生活质量,平均2.5年病变开始影响负责中央视力的黄斑中心凹 [3] 分组2:培克他普兰相关情况 - 培克他普兰是一种研究性、靶向C3疗法,旨在调节补体级联的过度激活,美国已批准SYFOVRE®(培克他普兰注射液)用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的GA [4] 分组3:Apellis公司相关情况 - Apellis是一家全球生物制药公司,结合大胆的科学和同情心,开发改变生活的疗法,推出15年来首个新的补体药物类别,现有两种靶向C3的获批药物,包括首个治疗GA的疗法 [5] - 公司CEO对CHMP负面意见表示失望,称尽管欧洲视网膜界广泛支持且CHMP成员有不同意见,但仍会致力于扩大该治疗的可及性,专注满足美国和其他地区患者未满足的需求 [1] - 研究人员称无法为欧盟GA患者提供该治疗令人失望,培克他普兰3期数据有临床意义,对欧盟患者有潜在作用 [2]