文章核心观点 - 欧洲药品管理局(CHMP)建议批准杜普利单抗(Dupixent)用于治疗1-11岁儿童的嗜酸性食管炎(EoE),这将是该年龄段首个获批的EoE治疗药物[1][2] - 在EoE KIDS III期临床试验中,接受杜普利单抗治疗的儿童在第16周时有更高比例达到组织学缓解,且疗效持续至1年[2] - 杜普利单抗在儿童EoE患者中的安全性与成人和青少年患者一致,常见不良反应包括COVID-19、恶心、注射部位疼痛和头痛[3] 关于EoE - EoE是一种慢性、进行性的疾病,与2型炎症相关,可损害食管功能[4] - EoE诊断困难,症状可能被误认为其他疾病,诊断存在延迟[4] - EoE严重影响儿童进食能力,可能导致呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降和生长发育受阻[4] - 需要持续管理EoE以降低并发症和疾病进展的风险[4] 关于杜普利单抗 - 杜普利单抗是一种完全人源单克隆抗体,通过抑制IL-4和IL-13通路发挥作用,不是免疫抑制剂[5] - 杜普利单抗在多项III期临床试验中显示显著的临床获益和2型炎症降低[5] - 杜普利单抗已在60多个国家获批用于多种适应症,全球已有超过100万患者使用[5] 关于Regeneron的VelociImmune技术 - Regeneron的VelociImmune技术利用基因改造的人源化免疫系统小鼠平台生产优化的全人源抗体[6][7] - Regeneron利用VelociImmune技术开发了多款FDA批准的全人源单克隆抗体药物[7] 杜普利单抗的开发计划 - 杜普利单抗由Regeneron和赛诺菲共同开发,已在60多项临床试验中涉及1万多名患者[8] - 除已获批适应症外,Regeneron和赛诺菲正在研究杜普利单抗治疗其他2型炎症或过敏性疾病的潜在用途[8]