文章核心观点 Alpha Tau公司宣布美国FDA批准其Alpha DaRT用于免疫功能低下患者复发性皮肤鳞状细胞癌（cSCC）多中心研究的IDE申请 ，该研究由埃默里大学温希普癌症研究所牵头，有望为该类患者提供新治疗选择 [1][2][5] 临床研究情况 - 研究由埃默里大学温希普癌症研究所牵头 ，为研究者发起的研究 [2] - 获批在美国最多8家机构招募多达28名患者 ，聚焦因原发性或继发性免疫缺陷（不包括糖尿病）导致免疫系统较弱的复发性cSCC患者 [2] - 主要疗效目标是治疗的客观缓解率（ORR） ，次要疗效目标包括无进展生存期、总生存期和治疗后12个月内的局部控制 ，安全目标是测量任何相关不良事件 [2] 行业背景 - 非黑色素瘤皮肤癌是器官移植患者发病的主要原因 ，cSCC是该人群中最常见的皮肤癌 ，器官移植受者的发病率比普通人群高65 - 100倍 [3] - 免疫抑制与cSCC预后较差独立相关 ，经调整各种人口统计学因素后 ，疾病特异性死亡风险增加2.32倍 [4] 公司人员观点 - 公司CEO Uzi Sofer表示 ，在ReSTART多中心关键试验推进过程中收到治疗免疫功能低下患者的请求 ，很高兴与埃默里大学合作开展该试验 ，相信成功的临床试验可为患者提供新选择 [5] - 试验首席研究员Zachary Buchwald博士称 ，很高兴能启动试验 ，在ReSTART试验中看到Alpha DaRT的前景 ，认为有必要在高危人群中使用该疗法 [5] - 公司首席医疗官Dr. Robert B. Den表示 ，该试验针对治疗选择有限的脆弱人群 ，有望为患者提供更多潜在价值 ，期待尽快治疗患者 [5] 公司及技术介绍 - Alpha DaRT通过瘤内递送镭 - 224浸渍源 ，实现对实体瘤的高效适形α射线照射 ，镭衰变时释放短寿命子体 ，发射高能α粒子破坏肿瘤 ，主要影响肿瘤而保护周围健康组织 [6] - Alpha Tau成立于2016年 ，是一家以色列肿瘤治疗公司 ，专注于Alpha DaRT治疗实体瘤的研发和潜在商业化 ，该技术最初由特拉维夫大学的教授开发 [7]