文章核心观点 美国FDA批准Sarclisa与VRd联用，作为不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者一线治疗方案，该批准基于IMROZ 3期研究积极结果，显示其可显著改善无进展生存期 [1] 药品获批情况 - 美国FDA批准Sarclisa与VRd联用，作为不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者一线治疗方案，这是Sarclisa在美国第三个获批适应症，也是新诊断患者首个获批适应症 [1][2] - Sarclisa已在超50个国家获批两个适应症，用于治疗复发或难治性疾病 [2] 获批依据（IMROZ 3期研究结果） 主要终点 - Sarclisa - VRd后接Sarclisa - Rd达到无进展生存期主要终点，与VRd后接Rd相比，将复发或死亡风险显著降低40%（HR 0.60；95% CI：0.44至0.81，p = 0.0009） [4] - 中位随访59.7个月时，Sarclisa - VRd组合中位无进展生存期未达到，而VRd为54.3个月；60个月时，Sarclisa - VRd治疗患者无进展生存率估计为63.2%，VRd为45.2% [4] 次要终点 - 约四分之三（74.7%）接受Sarclisa - VRd治疗患者达到完全缓解或更好，而服用VRd患者为64.1%（OR 1.7；95% CI：1.097 - 2.5；p = 0.0160） [5] - 超半数（55.5%）接受Sarclisa - VRd治疗患者达到微小残留病阴性完全缓解，而服用VRd患者为40.9%（OR 1.8；95% CI：1.229 - 2.646；p = 0.0026） [5] 安全性和耐受性 - 研究中观察到的Sarclisa安全性和耐受性与既定安全性特征一致，无新安全信号 [6] - 最常见不良反应（≥20%）包括上呼吸道感染、腹泻等；最常见血液学实验室异常（≥80%）包括血红蛋白降低等 [6] - 71%接受Sarclisa联合治疗患者发生严重不良反应，最常见严重不良反应为肺炎（30%）；因不良反应永久停药患者比例，Sarclisa联合治疗组为22.8%，对照组为26% [6] 药品后续研究计划 - 赛诺菲继续推进以患者为中心的临床开发计划，包括多项2期和3期研究，涵盖MM治疗连续体六个潜在适应症 [7] - 公司正在临床研究中评估Sarclisa皮下给药方法 [7] 药品指南推荐 - 9月，isatuximab - irfc（Sarclisa）被添加到NCCN多发性骨髓瘤非移植候选者临床实践指南中，作为与VRd联用的NCCN 1类首选方案，适用于年龄<80岁且身体状况较好患者 [8] 药品介绍 - Sarclisa是一种单克隆抗体，与MM细胞CD38受体特定表位结合，通过多种作用机制发挥抗肿瘤活性 [10] - 基于ICARIA - MM 3期研究，Sarclisa在超50个国家获批与泊马度胺和地塞米松联用，治疗接受过≥2线治疗复发难治性MM患者 [11] - 基于IKEMA 3期研究，Sarclisa在50个国家获批与卡非佐米和地塞米松联用，在美国治疗接受过1 - 3线治疗复发难治性MM患者，在欧盟治疗接受过至少一线治疗MM患者 [11] 多发性骨髓瘤疾病情况 - 多发性骨髓瘤是第二大常见血液系统恶性肿瘤，美国超13万患者受影响，每年约3.2万美国人被诊断 [16] - 尽管有可用治疗方法，多发性骨髓瘤仍无法治愈，新诊断患者五年生存率约52% [16] - 多数新诊断多发性骨髓瘤患者不适合移植，需要新一线治疗方案 [16] 公司介绍 - 赛诺菲是创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们生活，提供改变生命治疗方案和救命疫苗保护 [17] - 公司致力于成为全球第一免疫科学公司，推进肿瘤学创新，重塑并优先考虑其产品线，专注于难治癌症 [14] 联系方式 媒体关系 - Sandrine Guendoul：+ 33 6 25 09 14 25，sandrine.guendoul@sanofi.com [18] - Evan Berland：+1 215 432 0234，evan.berland@sanofi.com [18] - Nicolas Obrist：+ 33 6 77 21 27 55，nicolas.obrist@sanofi.com [18] - Victor Rouault：+ 33 6 70 93 71 40，victor.rouault@sanofi.com [18] - Timothy Gilbert：+ 1 516 521 2929，timothy.gilbert@sanofi.com [18] 投资者关系 - Thomas Kudsk Larsen：+ 44 7545 513 693，thomas.larsen@sanofi.com [18] - Alizé Kaisserian：+ 33 6 47 04 12 11，alize.kaisserian@sanofi.com [18] - Arnaud Delépine：+ 33 6 73 69 36 93，arnaud.delepine@sanofi.com [18] - Felix Lauscher：+ 1 908 612 7239，felix.lauscher@sanofi.com [18] - Keita Browne：+ 1 781 249 1766，keita.browne@sanofi.com [18] - Nathalie Pham：+ 33 7 85 93 30 17，nathalie.pham@sanofi.com [18] - Tarik Elgoutni：+ 1 617 710 3587，tarik.elgoutni@sanofi.com [18] - Thibaud Châtelet：+ 33 6 80 80 89 90，thibaud.chatelet@sanofi.com [18]