公司临床项目进展 - Alterity Therapeutics宣布其针对神经退行性疾病的在研药物ATH434将在2024年9月27日至10月1日于美国费城举行的国际帕金森病和运动障碍大会上进行多项口头报告和海报展示[1] - 公司首席执行官David Stamler医学博士评论称，此次MDS大会将是公司展示年度进展的绝佳机会，亮点包括两项二期临床项目的口头报告，其中ATH434-202试验治疗晚期多系统萎缩症患者的中期数据被接受为最新突破摘要进行口头报告[2] ATH434-202二期临床试验详情 - ATH434-202是一项题为"ATH434在多系统萎缩症参与者中的生物标志物研究"的开放标签二期临床试验，该生物标志物试验招募了10名晚期多系统萎缩症患者[5] - 试验参与者将接受ATH434治疗12个月，研究将评估ATH434治疗对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以评估靶点结合情况，同时评估临床指标、安全性和药代动力学[5] - 该研究的主要目标是评估ATH434治疗12个月对脑容量的影响，最终12个月数据预计在2025年上半年获得[5] ATH434-201二期临床试验详情 - ATH434-201是一项随机、双盲、安慰剂对照的二期临床试验，旨在评估ATH434在早期多系统萎缩症患者中的效果[6] - 研究招募了77名成年人，随机分配接受两种剂量水平的ATH434或安慰剂，参与者将接受12个月治疗，这将为检测疗效终点变化提供机会，以优化确定性三期研究的设计[6] - 研究采用了可穿戴传感器来评估对多系统萎缩症患者重要的运动活动[6] 公司核心资产ATH434 - ATH434是Alterity的主要候选药物，是一种口服制剂，旨在抑制神经退行性病变中涉及的病理蛋白聚集[4] - 临床前研究表明，ATH434通过恢复大脑中铁的正常平衡来减少α-突触核蛋白病理学并保护神经元功能，作为铁伴侣分子，它具有治疗帕金森病和各种帕金森综合征障碍的优异潜力[4] - ATH434已成功完成一期研究，证明该药物耐受性良好，并且脑部水平与多系统萎缩症动物模型中的有效水平相当[4] - ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会授予的治疗多系统萎缩症的孤儿药认定[4] 相关疾病背景 - 多系统萎缩症是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统衰竭和运动功能受损，在美国至少影响15,000人，目前尚无能够减缓疾病进展的药物[9] - 帕金森病是第二常见的神经退行性疾病，在美国有近100万人患病，全球有超过1000万人患病，每年约有60,000名美国人被诊断出患有帕金森病[10] 公司背景与合作伙伴 - Alterity Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造替代未来[11] - 公司与美国范德比尔特大学医学中心合作进行多系统萎缩症进展生物标志物自然史研究，该研究已为优化公司随机ATH434-201二期临床试验的设计提供了丰富数据[7][8]