文章核心观点 - 基因治疗公司Genprex总裁兼首席执行官兼首席财务官Ryan Confer在《CEO/CFO杂志》中讨论公司癌症和糖尿病的新型基因疗法，公司计划将糖尿病项目分拆为全资子公司以探索合作和获取资金 [1][2][3] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段的基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，利用技术为大量目前治疗选择有限的患者提供新疗法 [4] - 肿瘤学项目使用Oncoprex®递送系统，将基因表达质粒包裹在脂质纳米颗粒中形成脂质复合物，静脉注射后被肿瘤细胞摄取并表达肿瘤抑制蛋白 [4] - 公司领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，每个肺癌临床项目都获得FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目还获得孤儿药指定 [4] - 糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力和补充 [4] 公司动态 - Ryan Confer在《CEO/CFO杂志》文章中描述公司在肿瘤学和糖尿病领域的基因治疗方法、肺癌Acclaim临床试验的最新进展以及肿瘤学项目对生物标志物检测的新应用 [2] - 公司计划将糖尿病项目分拆为全资子公司，以探索与专注糖尿病项目的实体的潜在合作，找到合适资金、合作伙伴和协作者，推动项目进展并为利益相关者创造价值 [3]