文章核心观点 Biohaven公司公布troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的关键研究结果，显示该药物有效，计划2024年四季度提交新药申请，若获批2025年在美国商业化 [1][3][4] 研究结果 - 关键研究BHV4157 - 206 - RWE显示troriluzole治疗三年后f - SARA较基线的平均变化有效，研究达到主要终点，且在第1年和第2年f - SARA有显著改善 [1] - 多项分析数据表明troriluzole能显著且有临床意义地减缓SCA患者疾病进展，与未治疗患者相比，下降速度减慢50 - 70%，在三年研究期间疾病进展延迟1.5 - 2.2年 [2] - 未治疗的外部对照臂与troriluzole治疗组相比，疾病进展的优势比（OR）为4.1 [3] - 与严格匹配的自然史对照组相比，troriluzole治疗患者在第1、2和3年f - SARA有显著且持续的益处 [3] 行业背景 - SCA是一种罕见的神经退行性疾病，美国约15000人、欧洲和英国约24000人受影响 [1] - 目前尚无FDA批准的SCA治疗方法 [2] 公司计划 - 公司计划2024年第四季度向FDA提交新药申请（NDA） [3] - 若最终获批，基于潜在优先审评时间表，公司将于2025年在美国商业化SCA治疗药物 [4] 股价表现 周一盘前交易中，Biohaven股价上涨12%，至45.20美元 [4]