文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics宣布其两款展示NurOwn®的摘要被2024年东北肌萎缩侧索硬化症协会（NEALS）年会接受 公司计划在会上分享NurOwn最新进展 并推进3b期临床试验以确认其对早期ALS患者的疗效[1][2] 会议相关 - 会议时间为10月21 - 24日 地点在佛罗里达州克利尔沃特 可线上参与 [1] - 公司将展示两个海报 分别为《Access Program Debamestrocel Long - Term Benefits on Survival and Neurodegeneration in ALS Expanded》和《An Overview of The Phase 3b Clinical Trial of Debamestrocel in ALS》 作者均为Bob Dagher MD 展示时间分别为10月22日下午4:30 - 6:30和10月23日下午4:00 - 6:00 地点均为佛罗里达州Opal Sands度假村的Sea Salon和Sand Salon [3] - 会议结束后 海报副本将在公司网站上提供 [3] NurOwn®相关 - NurOwn®技术平台（自体MSC - NTF细胞）是针对神经退行性疾病重要疾病通路的有前景的研究性治疗方法 其细胞从每位ALS患者身上采集 用创新专有工艺制造 分泌神经营养因子以治疗特定神经退行性疾病 主要用于治疗ALS [4] - NurOwn临床项目为ALS的病理、疾病进展和治疗提供了有价值见解 自3期试验初步结果公布后 公司通过严格同行评审分析分享了完整数据集 包括量化Floor Effect、评估多个预先指定的生物标志物以及分析遗传数据 [5] 公司相关 - BrainStorm Cell Therapeutics是创新自体成人干细胞疗法开发商 拥有NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利 该平台生产的自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲EMA的孤儿药指定 用于治疗ALS [6] - 公司已完成ALS的3期试验（NCT03280056） 该试验由加州再生医学研究所等资助 还完成了进行性MS的2期开放标签多中心试验（NCT03799718） 由美国国家MS协会资助 [6][7]