文章核心观点 - 泽夫拉治疗公司宣布其高级副总裁将在2024年欧洲睡眠大会上展示KP1077治疗发作性睡病2期临床试验的顶线数据，该数据为3期研究设计提供关键信息 [1] 公司信息 - 泽夫拉治疗公司是一家商业阶段的罕见病治疗公司，致力于为罕见病患者带来改变生活的疗法，有独特的数据驱动开发和商业化策略 [8] - 公司及其附属机构提供扩大使用计划，参与需遵循公司政策和各司法管辖区法律法规，由主治医生决定患者是否符合资格 [9] 会议信息 - 2024年欧洲睡眠大会是欧洲领先的睡眠医学和研究大会，每两年举办一次，届时数千名专业人士将齐聚交流 [3] - 泽夫拉治疗公司高级副总裁将在会上进行口头和海报展示，介绍KP1077治疗发作性睡病2期临床试验的安全性和有效性 [1][2] - 口头展示时间为2024年9月27日上午8:20 - 8:30（CET），地点在礼堂1；海报展示时间为9月26日中午12:00 - 1:30和下午5:30 - 6:45（CET），类别为神经学，编号为P771 [2] 试验信息 - 2期临床试验（NCT05668754）是一项双盲、安慰剂对照、随机撤药、剂量优化的多中心研究，评估KP1077治疗发作性睡病的安全性和有效性 [3] - 试验分为两部分，第一部分是5周的开放标签剂量滴定阶段，患者被优化至四个剂量之一（80、160、240或320mg/天）；第二部分是两周的随机、双盲、撤药阶段，三分之二的参与者继续接受优化剂量，三分之一接受安慰剂 [3] - 参与者分为两个均等队列，第一队列睡前服用单剂量，第二队列醒来后和睡前各服用半剂量 [3] - 公司在美国24个中心招募了66名发作性睡病成年患者进入开放标签滴定阶段，其中50名患者进入双盲阶段 [3] - 主要终点是KP1077的安全性和耐受性，主要次要疗效终点是埃普沃思嗜睡量表（ESS）总分的变化，其他次要终点包括发作性睡病严重程度量表（IHSS）、睡眠惰性视觉模拟量表（SIVAS）和评估脑雾症状及严重程度的新量表 [4] 疾病信息 - 发作性睡病是一种罕见的睡眠障碍，特征是白天过度嗜睡，患者即使夜间睡眠充足也会出现白天嗜睡、难以唤醒、严重脑雾等症状，还可能导致记忆力减退、注意力不集中和抑郁等问题 [5] - 据索赔数据估计，美国目前约有37,000名患者被诊断为发作性睡病，但由于部分患者未诊断、误诊或未寻求治疗，实际患者群体可能更大 [6] 药物信息 - KP1077是泽夫拉公司专有的右哌甲酯前药，其唯一活性药物成分（API）为SDX，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会的孤儿药指定 [7] - 美国缉毒局（DEA）将SDX列为第四类管制物质，因其与第二类管制物质右哌甲酯相比，滥用潜力较低 [7] - KP1077拥有至2037年及以后的知识产权保护 [7] 联系方式 - 泽夫拉公司联系人：Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754-2545，邮箱nochsner@zevra.com [12] - Russo Partners联系人：David Schull，电话+1 (858) 717-2310，邮箱david.schull@russopartnersllc.com；Ignacio Guerrero-Ros，电话+1 (646) 942-5604，邮箱Ignacio.guerrero-ros@russopartnersllc.com [12]