文章核心观点 - 公司完成了simufilam在阿尔茨海默病正在进行的3期临床试验中的第三次中期安全性审查，数据安全监测委员会建议两项3期研究按计划继续进行，无需修改，预计在2024年底公布12个月3期研究的顶线疗效、安全性和生物标志物数据 [2][3] 分组1：公司介绍 - 公司是位于德克萨斯州奥斯汀的临床阶段生物技术公司，致力于检测和治疗神经退行性疾病，如阿尔茨海默病 [8] - 公司拥有其研究产品候选药物及相关技术的全球独家权利，无需向任何第三方支付特许权使用费 [9] 分组2：药物介绍 - simufilam是公司用于治疗阿尔茨海默病的小分子口服药物候选物，针对丝状蛋白A上的特定位点，公司认为其可中断淀粉样β42与大脑中受体的结合并影响阿尔茨海默病进程 [9] 分组3：临床试验情况 - 两项3期试验已全部招募患者，超过1900名轻度至中度阿尔茨海默病患者被随机分配到试验中 [4] - 第一项3期试验（NCT04994483）治疗期为52周，804名患者参与，预计2024年底公布顶线结果；第二项3期试验（NCT05026177）治疗期为76周，1125名患者参与，预计2025年年中左右公布顶线结果 [5] - 符合研究资格标准的轻度至中度阿尔茨海默病患者从美国、波多黎各、加拿大、澳大利亚和韩国的临床地点招募进入3期项目，公司与全球合同研究组织Premier Research International合作开展3期项目 [6] 分组4：安全性审查情况 - 数据安全监测委员会由独立临床研究专家组成，仅审查患者安全性，不评估药物疗效 [3] - 2023年10月公布的中期安全性MRI数据表明simufilam与治疗引起的淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）无关，2023年9月和2024年3月数据安全监测委员会会议均建议两项3期试验按计划继续进行，无需修改，最终安全数据预计在3期项目结束时公布 [7]