文章核心观点 - 百时美施贵宝公司（Biohaven）公布其在研药物曲鲁唑（troriluzole）治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的关键研究积极数据，公司股价上涨，且计划提交新药申请 [1][5] 分组1：股价表现 - 9月23日百时美施贵宝公司股价上涨13.7% [1] - 年初至今百时美施贵宝公司股价上涨7.4%，行业无变化 [2] 分组2：研究数据 - 研究显示曲鲁唑治疗三年后在改良共济失调评估和分级功能量表（f - SARA）上较基线有疗效 [2] - 研究在所有研究人群基因型中达到三年时f - SARA较基线变化的主要终点 [2] - 曲鲁唑治疗在第一和第二年使f - SARA有统计学意义的改善 [3] - 多项分析数据显示曲鲁唑可显著减缓SCA患者疾病进展，较未治疗患者延缓疾病进展50% - 70%，相当于三年中延缓1.5 - 2.2年 [3] - 曲鲁唑治疗在研究的九个连续、预先指定的主要和次要终点上显示出统计学意义的优越性 [4] - 曲鲁唑是首个显示可延缓SCA患者疾病进展的治疗方法 [4] 分组3：公司计划 - 基于研究积极数据及此前的安全性和有效性数据，公司计划2024年第四季度向FDA提交曲鲁唑治疗SCA的新药申请（NDA） [5] - 若获批，公司计划2025年在美国推出曲鲁唑 [6] - 曲鲁唑还在两项治疗强迫症（OCD）的后期研究中进行评估，第二项III期OCD研究的中期分析预计在2024年晚些时候进行，第一项III期OCD研究的顶线数据预计在2025年上半年公布 [7] 分组4：药物资质 - FDA已授予曲鲁唑治疗SCA的快速通道和孤儿药指定，欧洲药品管理局也授予其孤儿药指定 [6] - 由于FDA授予的孤儿药和快速通道指定，曲鲁唑的NDA有资格获得优先审评 [6] 分组5：其他公司情况 - ANI Pharmaceuticals目前Zacks排名为1（强力买入），过去60天2024年每股收益预期从4.49美元升至4.82美元，2025年从5.51美元升至5.93美元，年初至今股价上涨9%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为31.32% [8][9] - Krystal Biotech目前Zacks排名为1（强力买入），过去60天2024年每股收益预期从2.09美元升至2.38美元，2025年从4.33美元升至7.31美元，年初至今股价上涨45.3%，过去四个季度中三个季度盈利超预期，平均惊喜率为45.95% [8][10] - Fulcrum Therapeutics目前Zacks排名为1（强力买入），过去60天2024年每股亏损预期从1.33美元收窄至0.28美元，2025年从1.71美元收窄至1.14美元，年初至今股价暴跌52.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [8][11]