文章核心观点 - 日本协和麒麟公司公布了rocatinlimab的3期ROCKET HORIZON试验的顶线结果，该试验达到共同主要终点和所有关键次要终点，整体安全性与2b期研究相当，公司期待进一步证明rocatinlimab可为中重度特应性皮炎患者提供新治疗选择 [1][3] ROCKET HORIZON试验情况 - 这是一项为期24周、随机、安慰剂对照、双盲研究，评估rocatinlimab单药治疗中重度特应性皮炎成人患者的疗效、安全性和耐受性，是全球ROCKET 3期临床试验计划的八项研究之一 [2][5] - 试验纳入726名成年患者，随机接受rocatinlimab或安慰剂，每四周皮下注射一次，第2周有负荷剂量，关键终点在第16周和第24周评估 [5] - 共同主要终点为第24周达到经验证的特应性皮炎研究者整体评估（vIGA - ADTM）评分为0（清除）或1（几乎清除）且较基线降低≥2分，以及湿疹面积和严重程度指数评分（EASI - 75）较基线降低≥75%；在美国，修订的研究者整体评估（rIGA）取代vIGA作为共同主要终点 [1][5] - 关键次要终点评估rocatinlimab对瘙痒、睡眠和生活质量的影响以及安全性和耐受性 [5] - 试验达到共同主要终点：第24周，rocatinlimab组vIGA - ADTM评分为0或1且较基线降低≥2分的比例为19.3%，安慰剂组为6.6%（差异12.8%，p<0.001）；EASI - 75比例为32.8%，安慰剂组为13.7%（差异19.1%，p<0.001）；第24周，rIGA 0/1比例为16.4%，安慰剂组为4.9%（差异11.5%，p<0.001） [1] - 试验所有关键次要终点与安慰剂相比均达到统计学显著差异，包括皮肤清除率测量、瘙痒数字评分量表、特应性皮炎皮肤疼痛量表、皮肤病生活质量指数以及手部和面部特应性皮炎严重程度评分 [3] - 整体安全结果与2b期研究相当 [3] ROCKET 3期计划 - 是一项全面的全球3期临床试验计划，由八项研究组成，旨在确定rocatinlimab在中重度特应性皮炎成人和青少年患者中的安全性和有效性，以及多种给药方案 [6] 中重度特应性皮炎情况 - 是最常见的湿疹形式，是一种慢性炎症性疾病，导致皮肤过度干燥、瘙痒和疼痛，患者有慢性症状，不可预测的发作会加剧症状，影响日常生活 [6] - 近一半患者有严重瘙痒，反复抓挠会使皮肤增厚并易感染 [6] - 所有严重程度的特应性皮炎影响15 - 20%的儿童和多达10%的成年人 [6] - T细胞失衡是特应性皮炎的根本原因，导致疾病反复、不可预测的症状 [6] Rocatinlimab情况 - 是一种抗OX40人单克隆抗体，正在研究用于治疗中重度特应性皮炎，有望成为首个也是唯一通过靶向OX40受体抑制和减少致病性T细胞的T细胞再平衡疗法 [7] - OX40是一种共刺激受体，负责驱动特应性皮炎和其他疾病的全身和局部炎症反应，表达OX40的效应T细胞存在于特应性皮炎患者的病变中，在疾病病理生理中起关键作用 [7] - 还在研究用于中重度不受控制的哮喘、结节性痒疹和其他T细胞失衡导致炎症的疾病 [7] - 最初的抗体是协和麒麟与拉霍亚免疫学研究所合作发现的 [7] - 目前正在进行临床研究，其安全性和有效性尚未得到美国FDA或其他监管机构的评估 [8] 安进和协和麒麟合作情况 - 2021年6月1日，协和麒麟和安进达成协议，共同开发和商业化rocatinlimab [9] - 根据协议，安进将负责KHK4083/AMG 451在全球所有市场（除日本）的开发、制造和商业化，协和麒麟将保留日本的所有权利 [9] - 若获批，两家公司将在美国共同推广该产品，协和麒麟有权选择在欧洲和亚洲等其他特定市场共同推广 [9] 协和麒麟公司情况 - 是一家总部位于日本的全球专业制药公司，致力于发现和提供具有改变生活价值的新型药物和治疗方法 [10] - 70多年来一直投资于药物发现和生物技术创新，目前正在研发下一代抗体以及细胞和基因疗法，以帮助满足骨与矿物质、难治性血液疾病/血液肿瘤和罕见病等未满足的医疗需求 [10]