文章核心观点 - 探讨小市值制药股Edgewise Therapeutics是否还有投资机会，分析其药物管线及华尔街看法，认为虽有潜力但销售需长时间支撑高估值，获批概率低 [1][9] 公司股价表现 - 过去三个月股价上涨55%，过去52周上涨332%，当前市值24亿美元 [1] - 9月24日收盘价近26美元，当日下跌0.57美元，跌幅2.15%，52周股价范围为5.12 - 30美元，目标价35美元 [2] - 基于四家公司目标价均值，隐含上涨空间55%，最乐观分析师认为可涨70% [8] 公司药物管线 Sevasemten - 用于治疗肌肉萎缩症（MD），正在进行治疗Becker MD的3期试验和Duchenne MD的2期试验，可治疗多种类型MD是其优势 [1][2] - 该治疗针对症状而非基因病因，但可与基因治疗结合，面向整个MD市场 [3] - 在Becker试验中，24个月后药物使肌肉功能略有改善，安慰剂组功能明显变差，美国、欧盟和日本约有4.7万患者，且该病目前无获批疗法 [4] EDG - 7500 - 心血管药物，用于治疗肥厚性心肌病（HCM），相关利好消息使公司股价一日上涨50% [4] - 研究显示与心脏压力相关的生物标志物平均降低64%，患者左心室射血分数（LVEF）维持正常，治疗减轻心脏压力且不影响泵血能力，美国约有63万患者 [5] 行业竞争情况 - HCM已有获批疗法Bristol Myers Squibb的Camzyos，该药物使同一生物标志物降低67%，少数患者LVEF低于正常，与EDG - 7500安全性和有效性相似，Camzyos获批两年半，上季度营收1.39亿美元，同比增长184% [6] - Cytokinetics的aficamten进展更靠前但未获批，分析师认为其与EDG - 7500结果相似 [7] 华尔街看法 - 至少四家公司在EDG - 7500 2期结果公布后提高Edgewise目标价 [7] - 分析师对Edgewise评级为“买入”，但顶级分析师推荐另外五只股票 [11] 公司前景 - 药物治疗更多利好消息将推动股价上涨，但销售需长时间支撑高估值，治疗获批概率平均约12% [9] - EDG - 7500有潜力，Sevasemten若获批将成为Becker MD市场首个获批疗法 [10]