文章核心观点 - 公司分享ORX142非人类灵长类动物研究的新临床前数据，显示其在极低剂量下促进清醒有显著活性，有望成为治疗特定神经、神经退行性和精神疾病中白天过度嗜睡的新药候选者，公司正专注推进其IND启用研究 [1][3] 公司介绍 - 公司是临床阶段制药公司，旨在为患者发现和开发变革性药物，最先进项目包括血友病项目、治疗发作性睡病等睡眠觉醒障碍的食欲素激动剂项目以及专注于LockBody®技术平台的肿瘤免疫项目 [7] ORX142相关情况 研发背景 - ORX142是公司不断增长的OX2R激动剂产品线中的第二个候选药物，正处于IND启用研究阶段，用于治疗特定神经、神经退行性和精神疾病中的白天过度嗜睡 [1] 临床前数据情况 - 临床前数据在西班牙塞维利亚举行的第27届欧洲睡眠研究学会大会上以海报形式展示，显示在非人类灵长类动物模型中，0.03mg/kg的最低口服剂量下，ORX142显著增加清醒时间，持续促进清醒并抑制NREM和REM睡眠，且与正常生理唤醒以及增强警觉和注意力的脑电图功率谱特征相关，在GPCR选择性和体外安全试验中未观察到显著药理活性 [2][3][4] 药物特性 - ORX142是公司借助高分辨率晶体学和冷冻电镜结构化学能力设计的完全OX2R激动剂，能有效激活人类OX2R，EC50为0.069 nM，对人类食欲素受体（hOX1R）的选择性超过13000倍 [4] 公司食欲素激动剂项目情况 - 食欲素调节睡眠-觉醒周期，水平低会导致白天过度嗜睡等症状，公司正在开发潜在同类最佳的OX2R激动剂产品线，包括用于治疗睡眠-觉醒障碍的ORX750（处于1期临床研究）和用于治疗特定疾病中白天过度嗜睡的ORX142，二者均未获FDA或其他监管机构批准 [6]