文章核心观点 - 公司宣布自愿暂停评估pegtibatinase治疗经典型同型半胱氨酸尿症（HCU）的3期HARMONY研究的患者入组，以解决生产扩大过程中的必要工艺改进问题，预计最早2026年重启入组，2025年研发费用或减少超3000万美元 [1][4] 分组1：暂停入组情况 - 公司自愿暂停评估pegtibatinase治疗经典型HCU的3期HARMONY研究的患者入组，以解决生产扩大过程中的必要工艺改进问题，支持商业规模生产和HARMONY研究的全面入组 [1] - 暂停入组是因为近期扩大生产过程中未达到理想的药物物质特性，公司正通知所有研究调查人员暂停新患者入组，直至有更多材料可用 [2] - 目前参与pegtibatinase研究的患者将继续从不受扩大生产过程影响的小规模批次中获得研究药物，并能按计划在参与试验的整个期间继续使用研究药物 [1] 分组2：公司预期 - 公司认为pegtibatinase成为经典型HCU首个疾病修饰疗法的潜力不变，有信心进行必要的生产工艺改进以继续该关键项目 [3] - 公司预计进一步评估必要的商业工艺改进，以继续3期项目，最早2026年重启3期HARMONY研究的入组 [4] - 此前计划的与HARMONY临床入组和大规模生产相关的投资预计将推迟到2025年之后 [4] - 随着3期项目接近完成，与sparsentan开发相关的成本预计下降，公司估计2025年研发费用较2024年减少超3000万美元 [4] - 公司预计截至2024年6月30日的3.254亿美元现金、现金等价物和有价证券可支持其运营至2028年 [4] 分组3：疾病与疗法介绍 - 经典型HCU是一种罕见的遗传性代谢疾病，由胱硫醚β-合成酶（CBS）缺乏引起，会导致同型半胱氨酸毒性水平升高，引发危及生命的血栓事件等，目前治疗选择有限 [6] - pegtibatinase是一种研究性聚乙二醇化重组酶替代疗法，旨在解决经典型HCU的根本原因，临床前研究显示其能降低总同型半胱氨酸水平并改善临床参数 [7] - 2023年12月公司启动关键的3期HARMONY研究，以支持pegtibatinase治疗经典型HCU的潜在批准，该研究是一项全球、随机、多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床试验 [7] - 2023年5月公司宣布1/2期COMPOSE研究中接受最高剂量pegtibatinase治疗的4名患者的数据显示，治疗12周后总同型半胱氨酸较基线平均相对降低67.1%，且总体耐受性良好 [7] - pegtibatinase项目已获得FDA的突破性疗法指定、罕见儿科疾病和快速通道指定，以及美国和欧洲的孤儿药指定 [8] 分组4：公司介绍 - Travere Therapeutics是一家生物制药公司，致力于帮助罕见病患者、家属和护理人员，与罕见病社区合作，识别、开发和提供改变生活的疗法 [9] 分组5：会议信息 - 公司将于2024年9月26日下午4:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论自愿暂停入组事宜，可通过特定号码参与电话会议，网络直播可在公司投资者页面访问，直播结束后存档版本将在公司网站保留30天 [5]