文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Dupixent用于治疗控制不佳的慢性阻塞性肺疾病（COPD）伴嗜酸性粒细胞表型的成年患者，这是美国首个获批治疗此类患者的生物药物，基于两项3期研究显示其能显著减少病情恶化、改善肺功能和生活质量 [1][3] 分组1：Dupixent获批情况 - Dupixent获FDA批准，作为控制不佳的COPD伴嗜酸性粒细胞表型成年患者的附加维持治疗药物，是美国首个获批治疗此类患者的生物药物 [1] - 此前Dupixent已在欧盟和中国获批，目前正在接受日本等其他监管机构的审查 [5] - Dupixent在所有FDA批准的适应症的新品牌处方中是领先的生物药物，也是美国肺科医生处方最多的生物药物 [1] 分组2：各方评价 - 慢性阻塞性肺疾病基金会首席执行官Jean Wright表示，控制不佳的COPD患者期待新药，欢迎该药物获批为患者提供新的治疗选择 [2] - 赛诺菲首席执行官Paul Hudson称，Dupixent已治疗全球100多万患者，此次获批为控制不佳的COPD患者带来改善呼吸和减少病情恶化的希望 [3] - 再生元董事会联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos认为，此次获批为美国数十万COPD患者带来新希望，Dupixent在3期研究中展现出减少病情恶化、改善呼吸和生活质量的能力 [5] 分组3：研究数据 研究设计 - BOREAS和NOTUS是两项复制、随机、3期、双盲、安慰剂对照研究，评估Dupixent对中度至重度COPD伴嗜酸性粒细胞表型成年患者的疗效和安全性，共纳入1874名患者 [8] - 患者在52周治疗期内，每两周接受一次Dupixent或安慰剂，并联合最大标准护理吸入三联疗法 [8] 研究结果 - 主要终点：与安慰剂相比，接受Dupixent治疗的患者在52周内中度或重度COPD病情恶化的年化率分别降低30%和34% [3] - 关键次要终点：第12周时，与安慰剂相比，Dupixent治疗组支气管扩张剂使用后第1秒用力呼气容积（FEV1）较基线分别增加74mL和68mL，且持续至52周；第12周和52周时，支气管扩张剂使用前FEV1较基线也有统计学意义的显著改善 [3] - 生活质量：两项试验中，Dupixent治疗组在健康相关生活质量指标上的改善率为51%，而安慰剂组分别为43%和47% [3] 安全性 - 两项研究的安全性结果与Dupixent已知的安全性特征一致，最常见的不良事件（>2%）包括病毒感染、头痛、鼻咽炎等 [4] - 胆囊炎在Dupixent治疗组中的发生率为0.6%，而安慰剂组为0.1% [4] 分组4：COPD相关信息 - COPD是一种呼吸系统疾病，是全球第四大死因，症状包括持续咳嗽、黏液过多和呼吸急促，会导致日常活动受限、睡眠障碍、焦虑和抑郁 [6] - 约一半的COPD患者即使接受三联吸入疗法仍会病情恶化，美国约有30万控制不佳的COPD伴嗜酸性粒细胞表型患者，此类患者病情恶化率增加约30%，且一年内COPD相关再住院风险增加 [7] 分组5：公司研究项目 赛诺菲和再生元的COPD临床研究项目 - 赛诺菲和再生元致力于通过Dupixent和itepekimab改变COPD的治疗模式 [9] - Dupixent抑制白细胞介素-4（IL4）和白细胞介素-13（IL13）信号通路，研究聚焦于有2型炎症证据的特定人群 [9] - itepekimab是一种全人单克隆抗体，可结合并抑制白细胞介素-33（IL33），目前正在进行两项3期临床试验 [10] Dupilumab开发项目 - Dupilumab由赛诺菲和再生元联合开发，已在60多项涉及1万多名患者的临床试验中进行研究 [13] - 除已获批的适应症外，赛诺菲和再生元正在3期研究中探索Dupilumab在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用，包括不明原因慢性瘙痒和大疱性类天疱疮 [13] 分组6：公司介绍 再生元 - 再生元是一家领先的生物技术公司，发明、开发和商业化治疗严重疾病的药物，其药物和产品线涵盖多种疾病领域 [14] - 公司利用专有技术推动科学发现和药物开发，如VelociSuite®和Regeneron Genetics Center® [15] 赛诺菲 - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们的生活，为全球数百万人提供治疗选择和疫苗保护 [16] - 公司将可持续发展和社会责任置于核心目标，在EURONEXT和NASDAQ上市 [16]