文章核心观点 - 公司提交TransCon hGH用于治疗成人生长激素缺乏症的补充生物制品许可申请，有望为该疾病提供新治疗选择并推动产品成为畅销药 [1][2] 公司动态 - 2024年9月30日Ascendis Pharma向美国食品药品监督管理局提交TransCon hGH用于治疗成人生长激素缺乏症的补充生物制品许可申请 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示此次申请支持将SKYTROFA发展为畅销产品的战略并巩固其在美国生长激素市场的价值领先地位 [2] 产品情况 - TransCon hGH在美国作为SKYTROFA用于治疗小儿生长激素缺乏症 [1] - 申请基于foresiGHt 3期试验结果该试验对比了每周一次TransCon hGH与每周一次安慰剂和每日一次hGH对成人生长激素缺乏症的疗效和安全性 [2] - 试验评估259名23至80岁成人患者按1:1:1随机分组根据年龄和口服雌激素摄入量滴定接受目标固定剂量的TransCon hGH、安慰剂或每日hGH [2] - TransCon hGH在第38周主要疗效和关键次要疗效终点上表现出优越性与安慰剂相比治疗患者躯干脂肪从基线显著减少总体瘦体重增加 [2] - TransCon hGH通常安全且耐受性良好无因研究药物导致的停药情况安全性和耐受性与每日hGH相当 [3] 公司介绍 - Ascendis Pharma应用创新的TransCon技术平台打造领先的完全一体化生物制药公司致力于改善患者生活 [4] - 公司以患者、科学和激情为核心价值观利用TransCon技术创造新的潜在同类最佳疗法 [4] - 公司总部位于丹麦哥本哈根在欧洲和美国设有额外设施 [4] 行业知识 - 生长激素对儿童和成人健康至关重要促进儿童正常生长并维持成人正常身体组成和心脏代谢健康 [5] - 成人生长激素缺乏症是身体无法产生足够生长激素的病症症状和并发症包括中心性肥胖、代谢综合征等 [5]