核心观点 - Neurocrine Biosciences 公布了 KINECT®-HD2 研究的期中结果，显示 INGREZZA®（valbenazine）在治疗亨廷顿病相关舞蹈症方面具有长期疗效和安全性，且不受伴随抗精神病药物使用的影响 [1][2][3] 研究结果 - INGREZZA 在治疗亨廷顿病相关舞蹈症方面表现出显著且持续的改善，最早在第 2 周观察到舞蹈症评分（TMC）从基线下降 3.4 分，第 4 周下降 4.6 分，维持剂量下从第 8 周到第 104 周持续改善（TMC 下降 5.7 分到 5.2 分）[3] - 无论是否使用伴随抗精神病药物，治疗效果均一致 [3] - 在第 6 周及之后的每次随访中，超过一半的参与者和研究者认为症状“显著改善”或“非常显著改善”，第 104 周时，75.9% 的参与者自我报告和 73.6% 的临床评估达到这一标准 [3] 研究设计 - KINECT®-HD2 是一项开放标签研究，旨在评估 INGREZZA 在亨廷顿病相关舞蹈症患者中的长期安全性和耐受性，以及疗效的维持情况 [8] - 研究纳入了 154 名 18 至 75 岁的亨廷顿病患者，允许使用伴随抗精神病药物 [8] 药物机制 - INGREZZA 是一种选择性囊泡单胺转运蛋白 2（VMAT2）抑制剂，通过抑制多巴胺释放来减少异常运动 [10] - INGREZZA 独特之处在于其选择性靶向 VMAT2，且无需复杂的剂量调整，治疗剂量从第一天开始即可达到 [9][10] 亨廷顿病背景 - 亨廷顿病是一种遗传性进行性神经退行性疾病，通常在 30 至 50 岁之间发病，症状在 10 至 25 年内逐渐恶化 [4] - 舞蹈症是亨廷顿病的主要症状之一，表现为不规则的、不可预测的运动，影响运动协调、步态、吞咽和言语 [4] - 美国约有 41,000 名成年人患有亨廷顿病，超过 20 万人有遗传风险 [4] 其他研究 - Neurocrine Biosciences 还展示了其他研究结果，包括 INGREZZA 在治疗亨廷顿病相关舞蹈症和迟发性运动障碍中的疗效分析 [4] - KINECT®-HD 是一项 III 期随机双盲安慰剂对照研究，结果显示 INGREZZA 在 12 周内显著改善舞蹈症评分（TMC 评分降低 3.2 分，P < 0.0001）[5][6] 公司背景 - Neurocrine Biosciences 是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于开发治疗神经系统、神经内分泌和神经精神疾病的创新药物 [20] - 公司产品组合包括 FDA 批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤治疗药物 [20]