文章核心观点 - 美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家神经疾病和中风研究所（NINDS）向MediciNova公司授予2200万美元，用于开展一项中等规模的扩大使用计划（EAP），以评估MN - 166（ibudilast）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的疗效 [1] 分组1：EAP项目情况 - NIH的这笔拨款受拜登总统签署的《加速获取ALS关键疗法法案》（ACT for ALS）支持 [2] - EAP是FDA监管的途径，允许患有严重和危及生命疾病的个人使用尚未获FDA批准的研究性药物，该EAP试验将让不符合参与COMBAT - ALS试验条件的ALS患者接受MN - 166治疗 [2] - EAP将评估200名接受MN - 166治疗的ALS患者的神经丝轻链（神经元损伤的生物标志物）和临床数据 [2] 分组2：公司表态 - 公司总裁兼首席执行官Dr. Yuichi Iwaki称NIH/NINDS拨款和学术合作是寻找治疗ALS解决方案的重要一步，公司很荣幸支持该EAP试验，感谢NIH和NINDS通过ACT for ALS提供的支持，也感谢参与者及其家人、医疗保健提供者和工作人员的努力 [3] 分组3：MN - 166（ibudilast）情况 - MN - 166（ibudilast）是一种口服小分子化合物，可抑制磷酸二酯酶4（PDE4）和炎症细胞因子，处于治疗神经退行性疾病等多种疾病的后期临床开发阶段，还曾在有发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）风险的患者中进行评估 [4] - MN - 166（ibudilast）获美国FDA和欧盟EMA授予的治疗ALS孤儿药资格、FDA授予的治疗ALS快速通道资格，以及治疗胶质母细胞瘤的孤儿病资格 [5] 分组4：MediciNova公司情况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，基于MN - 166（ibudilast）和MN - 001（tipelukast）两个化合物，有11个项目处于临床开发阶段，在通过政府拨款获得研究者发起的临床试验方面有良好记录 [6] - 公司主要资产MN - 166（ibudilast）目前处于肌萎缩侧索硬化症（ALS）和退行性颈椎脊髓病（DCM）的3期试验，已为进行性多发性硬化症（MS）的3期试验做好准备，还在长新冠和物质依赖的2期试验中进行评估；MN - 001（tipelukast）在特发性肺纤维化（IPF）的2期试验中进行了评估，非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的第二项2期试验正在进行中 [6]