文章核心观点 - 分析Edgewise Therapeutics公司近期新闻、药物管线及华尔街看法，探讨小市值制药股Edgewise Therapeutics是否还有投资机会，认为虽股价已涨但好消息或继续推动股价，不过销售需长时间支撑高估值，药物获批概率低 [1][10] 公司药物情况 Sevasemten - 用于治疗肌肉萎缩症（MD），正在进行治疗Becker MD的3期试验和治疗Duchenne MD的2期试验，可治疗多种类型MD是其优势 [2][3] - 该治疗针对症状而非Duchenne MD的遗传病因，但可与基因疗法结合使用，有望覆盖整个MD市场 [3][4] - 在Becker的最新试验结果显示，用药24个月后肌肉功能略有改善，而安慰剂组功能明显变差，美国、欧盟和日本约有4.7万人患相关疾病，且Becker MD目前无获批疗法 [5] EDG - 7500 - 是一种心血管药物，用于治疗肥厚型心肌病（HCM），相关利好消息使公司股价单日上涨50% [6] - 研究显示与心脏压力相关的生物标志物平均下降64%，所有患者左心室射血分数（LVEF）维持正常水平，表明该治疗可减轻心脏压力且不影响泵血能力，仅美国就有多达63万人受HCM影响 [7] - HCM已有获批疗法Bristol Myers Squibb的Camzyos，该药物在同一生物标志物上降低67%，但少数患者LVEF降至正常以下，目前两种药物安全性和有效性相当，Camzyos两年半前获批，上季度创收1.39亿美元，同比增长184% [8] - 竞争对手Cytokinetics的aficamten进展更靠前但未获批，Mizuho Securities分析师称两种药物结果相似 [9] 华尔街看法 - 自公司公布EDG - 7500的2期试验结果后，至少四家公司提高了对Edgewise的目标价，基于四家目标价平均值，按9月24日收盘价近26美元计算，Edgewise隐含上涨空间为55%，最乐观的Wedbush认为可上涨70% [9][10] 综合评价 - 公司药物治疗的更多好消息将继续推动股价上涨，但销售需长时间支撑高估值，药物获批概率平均约12% [10] - EDG - 7500结果有前景，Sevasemten处于Becker MD的3期试验，公司有望率先在该市场获得获批疗法 [11]