公司动态 - Intellia Therapeutics将在2024年美国心脏协会科学会议上公布nex-z（NTLA-2001）的1期临床试验中期数据 数据将包括疾病进展和功能能力的生物标志物 展示时间为2024年11月16日 [1][2] - nex-z是一种基于CRISPR/Cas9技术的体内基因编辑疗法 旨在通过单次给药治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 该疗法通过灭活编码TTR蛋白的基因来发挥作用 [2] - Intellia与Regeneron合作进行nex-z的多靶点发现、开发和商业化 公司负责nex-z的开发和商业化 [1][2] 产品信息 - nex-z是首个系统性给药并在人体内编辑基因的CRISPR疗法 1期临床试验中期数据显示 该疗法能够持续、深度且持久地降低TTR水平 [2] - ATTR淀粉样变性是一种罕见、进行性和致命的疾病 分为遗传性（ATTRv）和野生型（ATTRwt）两种 全球约有5万名ATTRv患者和20万至50万名ATTRwt患者 [3] - ATTRv主要表现为多发性神经病（ATTRv-PN）或心肌病（ATTRv-CM） 而ATTRwt主要影响心脏 目前尚无治愈方法 现有药物仅能减缓错误折叠TTR蛋白的积累 [3] 公司背景 - Intellia Therapeutics是一家领先的临床阶段基因编辑公司 专注于利用CRISPR技术革新医学 公司通过体内和体外项目开发基因编辑疗法 用于治疗癌症和自身免疫性疾病 [4] - 公司拥有深厚的科学、技术和临床开发经验 致力于扩展其CRISPR平台的编辑和递送技术能力 [4]