文章核心观点 公司将在会议上展示donidalorsen的新三年数据及其他研究结果，新数据显示其能显著减少遗传性血管性水肿（HAE）发作，带来高水平疾病控制和生活质量改善 [1][2] 公司动态 - 公司宣布将在2024年美国过敏、哮喘与免疫学学院（ACAAI）年会上展示donidalorsen的新三年数据及其他研究结果 [1] - 公司此前已公布3期OASIS - HAE和OASISplus研究的积极结果，相关数据在2024年欧洲过敏与临床免疫学会（EAACI）年会上展示，OASIS - HAE结果发表在《新英格兰医学杂志》，还公布过2期OLE研究的积极两年结果 [2] 研究成果 - 新数据表明donidalorsen显著减少HAE发作，带来高水平疾病控制和生活质量多方面显著且有临床意义的改善，效果可持续长达三年 [2] 会议展示内容 - 《遗传性血管性水肿患者donidalorsen的2期开放标签扩展研究：第197周分析》等六项研究成果将以电子海报形式于10月25日在ACAAI年会上展示 [2] 行业情况 - HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传病，涉及身体各部位反复严重肿胀，美国和欧洲估计有超2万患者受影响，美国医生常用预防性治疗方法 [3] 产品信息 - donidalorsen是一种研究性RNA靶向药物，旨在靶向激肽释放酶原（PKK），通过减少PKK产生预防HAE发作，尚未获监管机构批准用于治疗任何疾病 [4] 公司介绍 - 公司30年来致力于为重症患者研发药物，目前有五种上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先的产品线，是RNA靶向药物先驱，继续推动RNA疗法创新并推进基因编辑新方法 [5]