文章核心观点 - 2024年10月4日Amicus Therapeutics宣布其庞贝病开发项目的三张海报将在2024年10月8 - 12日于捷克布拉格举行的第29届世界肌肉协会年会上展示 [1] 公司信息 - Amicus Therapeutics是一家专注于为罕见病患者发现、开发和提供新型优质药物的全球生物技术公司 致力于推进和拓展针对罕见病的前沿一流或最佳药物管线 [3] 海报信息 - 海报主题为庞贝病 包括“Cipaglucosidase alfa + miglustat治疗晚发型庞贝病：两名从高剂量、高频阿糖苷酶α转换治疗的非卧床患者”“Cipaglucosidase alfa加miglustat治疗晚发型庞贝病的英国药品早期获取计划登记处基线后结果”“Miglustat：用于晚发型庞贝病的首款酶稳定剂” [2] - 三位海报展示者分别是美国佛罗里达大学的Barry J. Byrne医学博士、哲学博士 英国曼彻斯特大曼彻斯特神经科学中心索尔福德皇家国民保健服务基金会信托的Mark Roberts医学博士 美国加州大学欧文分校神经科的Tahseen Mozaffar医学博士 [2] - 海报展示时间为10月11日周五15:45 - 16:45（中欧时间） 地点在布拉格会议中心论坛厅 [2] 联系方式 - 投资者联系：Amicus Therapeutics的投资者关系副总裁Andrew Faughnan 邮箱afaughnan@amicusrx.com 电话(609) 662 - 3809 [4] - 媒体联系：Amicus Therapeutics的全球企业传播主管Diana Moore 邮箱dmoore@amicusrx.com 电话(609) 662 - 5079 [4]