文章核心观点 - Zevra Therapeutics的arimoclomol胶囊获FDA批准用于治疗NPC疾病，商品名为Miplyffa，这是首个获批治疗NPC的药物，推动公司股价上涨，此前公司经历一系列审批挫折，同时还推荐了其他几只生物技术股 [1][2][4] Zevra Therapeutics公司情况 药物获批情况 - 9月Zevra Therapeutics的arimoclomol胶囊获FDA批准用于治疗NPC疾病，商品名为Miplyffa，与miglustat联用治疗2岁及以上成人和儿科患者NPC的神经症状 [1] - Miplyffa是首个获批治疗NPC的药物，NPC是一种超罕见的进行性神经退行性疾病 [2] - 获批同时Zevra获得一张罕见儿科疾病优先审评券 [2] 审批挫折 - 2024年3月FDA延长arimoclomol新药申请（NDA）的审查期，该NDA于2023年12月重新提交，原目标行动日期为2024年6月21日 [4] - 2021年6月FDA针对此前arimoclomol NDA提交发出完整回复信，之后重新提交NDA，包含支持试验指标的额外证据等 [5] 后续进展 - 2024年8月FDA的遗传代谢疾病咨询委员会（GeMDAC）投票支持arimoclomol作为NPC有效治疗方法的数据，NDA目标行动日期定为2024年9月21日 [6] - Miplyffa可能在FDA批准后8至12周在美国推出，获批为公司带来重大商业机会 [6] 股价表现 - 过去三个月Zevra股价飙升68.5%，而行业涨幅为9.3%，股价上涨归因于Miplyffa获批 [2] 评级情况 - Zevra目前Zacks排名为3（持有） [7] 其他生物技术公司情况 ANI Pharmaceuticals - 过去60天，2024年每股收益预期从4.53美元升至4.81美元，2025年从5.38美元升至5.86美元，年初至今股价上涨3% [8] - 过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为31.32% [8] - 目前Zacks排名为1（强力买入） [7] Krystal Biotech - 过去60天，2024年每股收益预期从1.91美元增至2.38美元，2025年从4.33美元增至7.31美元，年初至今股价上涨41.8% [9] - 过去四个季度盈利三次超预期，一次未达预期，平均惊喜率为45.95% [9] - 目前Zacks排名为1（强力买入） [7] Fulcrum Therapeutics - 过去60天，2024年每股亏损预期从46美分收窄至28美分，2025年从1.67美元收窄至1.14美元，年初至今股价暴跌45.7% [10] - 过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [10] - 目前Zacks排名为1（强力买入） [7]