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Astellas and AviadoBio Announce Exclusive Option and License Agreement for Gene Therapy AVB-101 Targeting Frontotemporal Dementia and Other Indications

文章核心观点 - 阿维奥生物与安斯泰来宣布就处于1/2期开发阶段的AVB - 101达成独家选择权和许可协议,安斯泰来可获得全球独家许可,阿维奥生物有望获高额收益,双方合作助力解决额颞叶痴呆未满足需求 [1][2] 合作协议内容 - 安斯泰来将有机会获得AVB - 101在额颞叶痴呆伴颗粒蛋白前体突变(FTD - GRN)及其他潜在适应症的全球独家开发和商业化权利 [2] - 安斯泰来将进行2000万美元的股权投资,并支付最高3000万美元的预付款以获得许可AVB - 101的选择权 [1][2] - 若安斯泰来行使选择权,阿维奥生物有资格获得最高21.8亿美元的许可费和里程碑付款以及特许权使用费 [1][2] 双方表态 - 阿维奥生物首席执行官丽莎·德尚表示,此次合作结合公司FTD - GRN基因疗法候选药物和递送专长与安斯泰来的全球能力,有望加速为患者提供治疗方案 [3] - 安斯泰来首席战略官亚当·皮尔森称,合作可扩大基因疗法管线,AVB - 101是创新疗法,符合公司专注基因调控的战略 [4] 公司介绍 阿维奥生物 - 致力于将科学和精准递送转化为治疗神经系统疾病的药物,以神经解剖学为导向克服药物递送挑战,有望阻止或逆转神经退行性疾病 [5] - 由伦敦国王学院和英国痴呆症研究所的开创性研究创立,领导团队经验丰富 [5] - 投资者包括新企业联合公司、专题资本等 [6] 安斯泰来 - 在全球70多个国家开展业务,推行聚焦领域方法,结合专业知识与前沿技术创造医疗解决方案 [7] 安斯泰来基因疗法 - 是安斯泰来的卓越中心,开发有潜力为患者带来变革性价值的基因药物,专注于眼部、中枢神经系统和神经肌肉系统的罕见疾病 [8] - 位于南旧金山,在多地设有制造和实验室设施 [8] 疾病介绍 - 额颞叶痴呆(FTD)是早发性痴呆的一种,通常在确诊后3至13年内导致死亡,患者会出现执行功能下降、行为异常等症状,在65岁以下人群中是痴呆的重要原因,常被漏诊和误诊 [2]