公司表现与股价 - Scholar Rock (SRRK) 股价在周一飙升362% 因公司宣布其晚期研究取得积极成果 该研究评估了其肌肉靶向疗法apitegromab治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的疗效和安全性 [1] - 今年以来 Scholar Rock 股价上涨82.3% 而行业整体下跌2.8% [7] 产品研发与临床试验 - Apitegromab 是一种全人源单克隆抗体 通过抑制肌肉生长抑制素(myostatin)的激活发挥作用 肌肉生长抑制素主要在骨骼肌细胞中产生 是肌肉生长的负调节因子 [2] - 三期SAPPHIRE研究达到主要终点 显示apitegromab治疗组在52周时相比安慰剂组在运动功能上有统计学显著和临床意义的改善 使用Hammersmith功能运动量表扩展版(HFMSE)作为评估标准 [3] - 在主要疗效组(2-12岁)和探索组(13-21岁)中 apitegromab均显示出持续且有意义的运动功能改善 30%的apitegromab组患者HFMSE改善≥3分 而安慰剂组为12.5% [4] - 患者在使用apitegromab后8周即出现早期运动功能改善 并在52周时进一步改善 98%的SAPPHIRE研究患者(188人中的185人)加入了正在进行的ONYX开放标签扩展研究 [5] - Apitegromab在所有年龄组中均表现出良好的耐受性 两种剂量(10 mg/kg和20 mg/kg)的不良事件无临床显著差异 未观察到与治疗相关的严重不良事件 也没有患者因不良事件退出研究 [7] 监管进展与未来计划 - 基于积极结果 Scholar Rock计划在2025年第一季度向美国和欧盟提交apitegromab治疗SMA的监管申请 该候选药物已在美国获得快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定 在欧盟获得优先药物和孤儿药认定 [8] - 公司预计在2025年初的医学会议上公布三期SAPPHIRE研究的详细数据 [9] 其他研发项目 - 除SMA外 Scholar Rock还在评估apitegromab用于心脏代谢疾病 上月完成了二期EMBRAZE概念验证研究的患者入组 该研究旨在评估该药物在GLP-1受体激动剂治疗肥胖患者中安全保存瘦体重的效果 [10] - EMBRAZE研究结果预计在2025年第二季度公布 将指导SRK-439的开发 SRK-439是一种研究性选择性肌肉生长抑制素抑制剂 专门用于治疗肥胖等心脏代谢疾病 [11] - 公司另一候选药物SRK-181 是一种研究性选择性潜在TGFβ-1激活抑制剂 目前正在进行一期DRAGON概念验证研究 用于治疗多种肿瘤类型的晚期癌症患者 该研究已于去年12月完成患者入组 [12] 行业影响 - Scholar Rock的积极数据公布后 Biohaven (BHVN) 股价也在周一上涨10.8% 这可能是因为投资者对Biohaven正在进行的晚期SMA研究也抱有积极预期 [13] - Biohaven正在评估其研究性候选药物taldefgrobep alfa (BHV-2000) 一种新型抗肌肉生长抑制素adnectin 用于治疗SMA的三期研究 预计在2024年底公布晚期SMA研究的顶线数据 [14] 行业比较 - Scholar Rock目前Zacks评级为3(持有) 生物技术行业中评级更好的股票包括ANI Pharmaceuticals (ANIP) 和Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) 两者目前均为Zacks评级1(强力买入) [15] - 过去60天 ANI Pharmaceuticals 2024年每股收益(EPS)预估从4.69美元上调至4.81美元 2025年EPS预估从5.37美元上调至5.86美元 今年以来 ANIP股价上涨1.3% 过去四个季度 ANI Pharmaceuticals的盈利均超出预期 平均超出幅度为31.32% [16] - 过去60天 Catalyst 2024年EPS预估从1.84美元上调至1.92美元 2025年EPS共识预估从2.14美元上调至2.27美元 今年以来 CPRX股价飙升17.4% 过去四个季度 Catalyst的盈利在三个季度超出预期 一个季度符合预期 平均超出幅度为13.88% [17][18]